肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在美国进入审查!
来源：本站原创 2021-03-20 23:50
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
2021年03月19日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理mavacamten的新药申请（NDA），该药是一种新型、口服、心肌肌球蛋白变构调节剂，用于治疗有症状的梗阻性 肥厚型心肌病（oHCM）患者，该病是一种高发病率的慢性心脏病。FDA已将《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期定为2022年1月28日。
mavacamten是一款首创（first-in-class）、口服、心肌肌球蛋白别构抑制剂，用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。mavacamten被认为是通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥（myosin-actin cross-bridge）的形成来降低心肌收缩力。而过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成，可导致心肌收缩过度、左心室肥厚和顺应性降低。在临床和临床前研究中，mavacamten持续表现出降低心壁应力的生物标志物、减轻过度的心肌收缩、增加舒张顺应性。
在2020年7月，美国FDA授予了mavacamten治疗oHCM的突破性药物资格。mavacamten最初开发用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。基于期作用机制和治疗活性证据，mavacamten也正在临床上研究用于治疗有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）和射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。
肥厚型心肌病Hypertrophic-Cardiomyopathy（图片来源：urmc.rochester.edu）
mavacamten NDA的提交是基于关键3期EXPLORER-HCM试验的结果。该试验在有症状的oHCM患者中开展，将mavacamten与安慰剂进行了比较。试验结果显示，mavacamten显示出强大的治疗效果，在症状、功能状态和生活质量方面有临床意义的改善，同时显示出缓解左室流出道梗阻的能力。在EXPLORER-HCM研究中，所有主要和次要终点均达到了统计学意义。
百时美施贵宝心血管开发高级副总裁Roland Chen医学博士表示：“HCM是最常见的遗传性心脏病，是一种慢性、使人衰弱的、进行性的疾病，患者可能会出现呼吸急促、头晕和疲劳的症状，以及严重的、改变生命的并发症，包括心力衰竭、心律失常、中风和心源性猝死。今天FDA对mavacamten NDA的受理，使我们距离为oHCM患者提供一种高度靶向性的疗法更近了一步。mavacamten是一款首创（first-in-class）的肌球蛋白抑制剂，可解决该疾病的内在分子缺陷。我们致力于支持HCM患者的治疗，并期待与FDA合作。”
mavacamten化学结构式（图片来源：chemsrc.com）
mavacamten（MYK-461）由MyoKardia公司开发。2020年10月5日，百时美施贵宝宣布以131亿美元现金、溢价60%将MyoKardia收购。2020年11月17日，百时美施贵宝宣布，收购MyoKardia交易已成功完成。此次收购是百时美施贵宝继2019年740亿美元收购新基之后的第二大交易。
值得注意的是，2020年8月11日，由投资公司Perceptive Advisors孵化的联拓生物（LianBio）正式成立，同日宣布达成2项重要合作，一项为引进BridgeBio Pharma的产品管线到中国，另一项即为引进MyoKardia的Mavecamten到中国。
百时美施贵宝对mavacamten寄予厚望，在收购MyoKardia之际，该公司宣称mavacamten将成为治疗HCM的一种首创药物。业界对mavacamten的商业前景也非常看好。2020年12月，医药市场调研机构Evaluate Vantage发布了《2021年最有商业潜力的TOP10上市新药》，在该榜单中，mavacamten高居第三位。Evaluate Vantage预计，mavacamten在2026年的全球销售额将能够达到20亿美元。（生物谷Bioon.com）
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