锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因
近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提
2025-05-07
Cell子刊:靶向抑制大肠杆菌毒力因子,改善酒精肝
该研究表明,大肠杆菌基因组中编码的毒力因子 KpsM 与酒精性肝炎患者死亡率相关,而靶向抑制 KpsM 是改善酒精性肝炎患者预后的一种有希望的方法。
2025-06-01
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
2025-06-17