《自然·癌症》：科学家发现肝转移专属基因突变，PI3K抑制剂联合SGLT2抑制剂或生酮饮食有望破解！
Pip4k2c基因表达缺失不仅可以增强黑色素瘤肝转移的潜力，而且是“专职掌管”，对肝部位转移具有高度特异性（FDR<0.06）。
2024-03-14
Cell Mol Immunol：新研究发现XPO1蛋白控制肿瘤中髓源性抑制细胞的免疫抑制功能
研究结果表明，美国 FDA 批准的 XPO1 抑制剂塞利尼索部分上通过阻断 MDSC、诱导具有抗肿瘤能力的中性粒细胞样细胞以及增强抗肿瘤免疫反应来减少肿瘤进展。
2024-06-24
科学家发现，SOS1抑制剂可以增强KRAS抑制剂抗癌效果
这些发现强调了在KRAS突变驱动的结直肠癌或非小细胞肺癌中采用SOS1抑制剂联合KRAS抑制剂的潜力，这种组合策略有望改善并延长患者的临床反应。
2024-08-16
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
PNAS：抑制SIRT2改善肠道上皮屏障完整性并抑制小鼠小结肠炎
本研究进一步证实了Arf6通路在炎症性肠病(IBD)中的重要性，并提供了SIRT2作为调控Arf6和治疗IBD的唯一靶点。
2024-05-18
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
Cell子刊：李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器，率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中，研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB，通过多轮结构引导的工程化改造，其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
Gut：靶向RUVBL1可抑制胰腺癌生长
来自人类肿瘤的数据证实了RUVBL1蛋白在胰腺癌中的重要性。根据这些数据，与正常健康组织相比，肿瘤中的RUVBL1蛋白水平升高。它与 抑制致癌蛋白 MYC 的表达水平一致。
2024-07-08
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30