Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：利用合成抑制 T 细胞在局部实现免疫抑制，有望治疗一系列炎症性疾病
这些结果表明，设计定制的合成抑制 T 细胞是可行的，它们能产生局部靶向免疫抑制，如局部阻断 CAR-T 细胞攻击。
2024-12-30
自由漂浮且瞬息即逝的“外星基因”？！Science：细菌利用一种逆转录酶将非编码 RNA转化为新的基因，有效抑制病毒复制
Sternberg与Tang所研究的细菌防御系统显得异常独特：它涉及到一种未知功能的RNA片段以及一种逆转录酶——一种能够以RNA为模板合成DNA的酶。
2024-08-19
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Cell Systems：新研究表明BRAF抑制剂与SFK抑制剂组合使用有望更有效治疗黑色素瘤
这项研究的一个关键发现是，该团队将SFK活化与活性氧（ROS）联系起来，活性氧是在BRAF抑制下形成的细胞应激反应。随着活性氧水平的飙升，SFK活性飙升，帮助黑色素瘤细胞耐受治疗。
2025-03-28
《自然·免疫学》：CTLA-4抑制剂联合PD-1抑制剂效果不稳定的原因，找到了！
2024-12-27
