AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Nature:新研究鉴定出调节神经干细胞衰老的基因
在一项新的研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体,神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。
2024-10-22
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
人类基因组中的隐藏“定时炸弹”!BBI:人类基因组中古老的病毒DNA与神经变性疾病密切相关
本文研究结果表明,HERV的表达谱与人类肌萎缩性侧索硬化症和多发性硬化症易感性之间存在一定关联。
2024-11-13
Nat Biotechnol:CRISPRa修饰的脂肪细胞可显著抑制肿瘤发展进程
本研究利用CRISPRa技术诱导脂肪细胞褐变,通过体外、动物及临床相关实验证实,修饰的脂肪细胞和脂肪类器官能抑制多种癌细胞生长,AMT技术可靶向癌症代谢途径,展现出治疗多种癌症的潜力。
2025-02-20
Nature Biotechnology:CRISPR-StAR——破解体内基因筛选瓶颈的全新利器
CRISPR-StAR的出现,标志着CRISPR基因筛选技术向高分辨率、低噪声方向迈出了重要一步,为生命科学和医学领域在复杂体内环境中的基因功能研究开辟了新的可能性。
2024-12-22