英矽智能AI驱动发现的WRN抑制剂，用于治疗高度微卫星不稳定性（MSI-H）癌症
ISM2196在临床前实验中显示了具有前景的研究结果，在多种癌症模型中，包括结直肠癌、子宫内膜癌和胃癌等，均表现出强大的体内抗肿瘤疗效。
2024-09-12
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Nature：发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上，旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响，这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
2024-07-15
Genomic Psych：特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节
研究指出，TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解，这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。
2024-09-18
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
J Adv Res：P450基因表达减少和变异介导荨麻疹叶螨对毒死蜱的抗性
该研究揭示了虫螨因生物活性降低与序列变异相结合而产生抗药性的机制，这些发现为螨类野外管理策略和综合防治提供了重要的理论依据。
2024-09-28
Cell子刊：首都医科大学张晨/王伟/刘希成团队揭示肠道细菌通过抑制铁死亡，减轻阿尔茨海默病
该研究确定了卵形拟杆菌触发的调控阿尔茨海默病病理的通路，并表明使用单一肠道细菌、代谢物或小分子化合物可能是目前阿尔茨海默病预防和治疗方法的补充。
2024-11-09
Cancer Discov：科学家有望改善KRAS抑制剂抵御人类胰腺癌的效率
本文研究表明，在继发性基因突变对疗法产生反应并增加耐受性之前，通过早期靶向作用对KRAS抑制剂产生急性耐药性的癌细胞群或许就能改善癌症的治疗。
2024-07-20
Nature：中丹科学家联手揭示人类去甲肾上腺素转运体的转运和抑制机制
这项新的研究深入揭示了 NET 的转运机制，为开发针对 MAT家族的新型肽基药物奠定了重要的结构基础。它还为开发靶向MAT的药物提供了重要启示，为新药开发提供了有力的理论支持。
2024-08-09
Cell：于菲菲/谢旗/李家洋团队发现作物抵抗寄生的关键基因，为提高粮食安全带来新思路
这项研究为禾本科作物中独脚金内酯向根际的转运输出的遗传基础提供了新见解，并进一步证明了这可能是在作物育种中平衡抗独脚金寄生能力与提升作物产量的潜在有效靶点。
2025-02-14