罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
CD47检查点抑制剂ALX148获美国FDA两个快速通道资格，治疗头颈癌和胃癌
2020年02月20日讯 /生物谷BIOON/ --ALX Oncology是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司，致力于开发阻断CD47检查点机制的创新疗法，癌细胞利用这种机制来逃避免疫系统。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选药物ALX148两个快速通道资格认定（FTD），用于一线治疗头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者，以及二线治疗H
同种异体多病毒特异性T细胞疗法Viralym-M获优先药物资格(PRIME)
2020年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --AlloVir是一家处于后期临床阶段的T细胞免疫治疗公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Viralym-M（ALVR105）优先药物资格（PRIME），这是一种同种异体、即用型（off-the-shelf）、多病毒特异性T细胞疗法，用于异基因造血干细胞移植（HSCT）受者，治疗BK病毒、巨
阿斯利康Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格
1月20日，阿斯利康发布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤单抗）和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。目前，Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。对于肝癌患者来说，存在一个关键的未满足需求。那就是在症状首次出现时，一半以上的患者被诊断
美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
美国FDA授予APR-246突破性药物资格，治疗TP53突变骨髓增生异常综合症(MDS)!
2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Aprea Therapeutics是一家总部位于美国波士顿的生物制药公司，专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APR-246联合阿扎胞苷（azacitidine）治疗携带一个易感TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的突破
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARU-1801治疗镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了ARU-180
阿斯利康PD-L1抑制剂Imfinzi(英飞凡)和tremelimumab获美国FDA孤儿药资格！
2020年01月21日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，抗PD-L1疗法Imfinzi（商品名：英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）和抗CTLA4疗法tremelimumab均被美国食品和药物管理局（FDA）授予了治疗肝细胞癌（HCC）的孤儿药资格。在中国，Imfinzi于2019年12月获国家药品监督
BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA授予第三个孤儿药资格，治疗骨髓纤维化！
2020年01月18日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司合作开发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）的孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，这也是该药在FDA方面获得的第三个ODD。此前，FDA已授予luspa
台湾浩鼎抗体药物偶联物OBI-999获美国FDA授予孤儿药资格，治疗胃癌！
2020年01月18日讯 /生物谷BIOON/ --台湾浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下简称浩鼎）在研的以糖脂抗原G（Globo H）为靶点的新型、首创、抗体药物偶联物（ADC）OBI-999近日获美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗胃癌的孤儿药资格（ODD）。值得一提的是，这是浩鼎公司以Globo H为靶点的在研药物在FDA方面