亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”！罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格！
来源：本站原创 2020-02-19 13:08
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予该公司研究性药物RG6042（前称IONIS-HTTRx）孤儿有资格（ODD），用于治疗亨廷顿病（Huntington's disease，HD）。RG6042是一种反义RNA药物，已被证实可减少HD根本病因——突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的产生，mHTT是一种由亨廷顿病相关基因产生的蛋白质。目前，RG6042的全球性III期临床研究（GENERATION HD1）正在进行中。
中外制药执行副总裁、项目和生命周期管理部门联席主管Yasushi Ito博士表示：“亨廷顿病是一种遗传性疾病，在日本被认定为一种难治性疾病，目前只有对症治疗药物，对潜在的新疗法存在着高度未满足的医疗需求。我们将继续与罗氏公司合作推进临床研究，将RG6042作为第一种疾病修饰疗法，带给亨廷顿病患者。”
亨廷顿病（HD），又称大舞蹈病或亨廷顿舞蹈症(Huntington's chorea)，是一种常染色体显性遗传性神经退行性疾病，除了精神症状和认知改变，还伴有不自主运动，主要是舞蹈运动。该病由美国医学家乔治亨廷顿于1872年发现，因而得名。 主要病因是患者第四号染色体上的huntingtin基因发生突变，产生了突变的蛋白质mHTT，mHTT在细胞内逐渐聚集在一起，形成大的分子团，在脑中积聚，损害神经细胞功能。一般患者在中年发病，表现为舞蹈样动作，随着病情进展逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，病情大约会持续发展10年到20年，并最终导致患者死亡。由于没有明确的治疗方法对疾病有效，目前患者通常接受对不自主运动和精神症状的对症治疗。
RG6042（前称IONIS-HTTRx）是一种反义RNA药物，旨在减少所有类型的亨廷顿蛋白（HTT）的产生，包括突变型变体（mHTT），这是导致HD的根本病因。RG6042提供了一种独特的方法来治疗所有的HD患者，无论其各自的HTT突变如何。之前公布的一项I/II期临床研究显示，RG6042显著降低了mHTT水平，结果显示，接受2种最高剂量RG6042治疗3个月后，HD患者脑脊液（CSF）中特定HTT水平平均降低了40%（最高的可达60%）。此外，在最有一次测定中，大多数患者（约70%）CSF中mHTT水平仍在继续下降。该研究中，RG6042具有良好的耐受性。
在欧盟和美国，RG6042分别于2015年5月和12月被授予了治疗亨廷顿病的孤儿药资格（ODD）。此外，欧盟在2018年8月还授予了RG6042治疗亨廷顿病的优先药物资格（PRIME）。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Chugai Receives Orphan Drug Designation for RG6042 in Huntington's Disease from the MHLW
版权声明 本网站所有注明“来源：生物谷”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于生物谷网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：生物谷”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
87%用户都在用生物谷APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
