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  • 全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物!反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平!

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种。截至目前,该公司已有4款反义RNA药物获批上市,分别为Kynamro(治疗纯合子家族性高胆固醇血症,HoFH)、Spinraza(治疗脊髓性肌萎缩症,SMA)、Tegsedi(治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变

  • 罕见脂类代谢病新药!Ionis反义药物Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)获得成功!

    2019年08月08日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者,已利用其专有的反义RNA技术,创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线,在研药物超过40种,并与多个行业巨头达成了战略合作。近日,该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布了反义RNA药物Waylivra(volanesorsen)治疗家族性部分脂肪营养不良(FPL)临床研究BRO

  • 显著降低脂蛋白(a) RNA反义药物2期结果优秀

      日前,Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布了AKCEA-APO(a)-LRx的2期临床研究在已确诊心血管疾病(CVD)和脂蛋白(a)——Lp(a)水平升高患者中的数据。该结果在近日举行的美国心脏协会科学会议上公布。Lp(a)升高是CVD的独立遗传风险因素,它不能通过饮食、运动等生活方式改变或使用现有降胆固醇疗法来进行良

  • 改善遗传病 反义药物可减少心血管病人"致病"脂蛋白

      Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会(AHA)科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病(CVD)且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究,共入组了286例已确诊CVD和高水平Lp(a)的患者(基线平

  • BMS“进军”反义药物:发现控制3D分子结构的新方法

      近年来,反义药物在临床前实验及临床试验中取得了喜人的结果,反义技术也得到进一步发展。反义技术是一种全新的药物设计方法,主要是根据碱基互补配对原则和核酸杂交原理,从基因复制、转录、剪接、转运翻译等水平上调节靶基因的表达,干扰遗传信息从核酸向蛋白质的传递,从而达到抑制、封闭或破坏靶基因的目的。日前,百时美施贵宝(BMS)与斯克利普斯研究所(Scripps Research In

  • Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301

    Celgene与Nogra制药签署26亿美元协议,获得处于后期临床开发的反义药物GED-0301,II期临床数据表明,该药有望变革克罗恩病的治疗。

  • GSK反义药物drisapersen III期试验失败

    2013年9月20日讯 /生物谷BIOON/ --葛兰素史克(GSK)和Prosensa制药9月20日宣布,在杜氏进行性肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)患者中开展的一项有关实验性反义寡核苷酸药物drisapersen的III期研究(DMD114044)失败,与安慰剂组相比...

  • Isis制药反义药物Isis-CRP Rx II期RA研究未达主要终点

    2013年8月5日讯 /生物谷BIOON/ --Isis制药今天公布了有关实验性反义药物Isis-CRP Rx的一项II期临床试验的积极数据。该项研究在类风湿关节炎(RA)患者中开展,数据显示,Isis-CRP RX治疗组取得了快速、剂量依赖的C-反应蛋白(CRP)水平降低,降低幅度达67%,同时RA症状和体征得到了改善。然而,与安慰剂组相比,这些改善均无统计学意义。

  • Isis制药宣布启动反义药物ISIS-SMNRx Ib/IIa期SMA试验

    2012年11月2日电 /生物谷BIOON/ --Isis制药今天宣布启动一项Ib/IIa试验,在脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA)儿童患者中,对反义药物ISIS-SMNRx进行评价。SMA是一种严重、罕见的遗传性神经肌肉疾病,其特征是肌肉萎缩及肌无力,是导致婴儿死亡的最常见遗传病。 SMA是一种破坏性疾病,导致脊髓中为正常肌肉功能所必需的神经细胞过早丧失。

  • Isis能够降低甘油三酸酯的反义药物进入I期临床

    Isis制药公司反义药物(antisense)ISIS-APOCIIIRx已开始进入I期临床实验,该药用于治疗由于体内甘油三酸酯水平升高而导致的多种疾病,它可以降低甘油酸酸酯含量。 ISIS-APOCIIIRx通过抑制载脂蛋白C-Ⅲ(apoC-III)的生成而起作用,这种成分在甘油三酸酯水平的调节过程中扮演重要角色,但通常是难以用药对其产生影响的靶点。