地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
Adv Mater：西班牙研究团队成功制造微型肾脏，模拟复杂血管结构，开辟类器官研究新篇章
此研究成果不仅深化了对肾类器官发展机制的理解，也铺垫了促进类器官内部血管系统形成的崭新路径，有望在类器官移植和涉及血管功能障碍疾病的临床研究中发挥关键作用。
2024-06-27
Cell Stem Cell：利用iPS细胞产生的调节性T细胞成功抑制异种移植物抗宿主病
研究工作证实了利用基于iPS细胞的细胞疗法治疗异种移植物抗宿主病和可能的自身免疫性疾病的可行性和潜力。
2024-06-29
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09
JCI：科学家成功将白色脂肪细胞转化为燃烧热量的米色脂肪细胞，有望开发新型减肥疗法
医学博士Brian Feldman说道，“许多人曾质疑将白色脂肪细胞转化为米色脂肪细胞的可行性，但我们不仅证实了此过程是可实现的，并且还展示了其实则比大家预期的更为容易。”
2024-07-10
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
Nat Aging：科学家成功绘制出机体“衰老蓝图” 或能提供机体细胞和组织衰老的详细图谱
本文研究结果为科学家们研究躯体和生殖衰老提供了基本的分子见解，也为他们深入理解机体的促长寿机制的多样性提供了非常宝贵的资源。
2024-06-20
Nat Commun：科学家成功开发出能将化疗药物直接运输到肿瘤位点的工程化细菌
本研究揭示了一种新颖的药物递送机制，为开发癌症患者的新型临床治疗路径点亮了希望之光。其核心在于巧妙利用细菌与癌细胞间的自然亲和力，实现化疗药物的直接肿瘤靶向递送。
2024-06-19