Science重磅:in vivo CAR-T,在体内成功改造T细胞治疗癌症及自身免疫病,已开展临床试验
在啮齿类动物模型和非人灵长类动物模型中,该公司专有的靶向脂质纳米颗粒(tLNP)成功将 CAR mRNA 靶向递送到体内的 CD8+ T 细胞,显示出对癌症和自身免疫疾病良好的治疗前景和安全性。
血管化肝微组织成功逆转小鼠急性肝衰竭
本研究将人肝组织来源成人干细胞诱导的肝器官样体与诱导多能干细胞来源的血管器官样体共培养,构建血管化肝微组织,其可促进肝细胞成熟,移植后改善小鼠急性肝衰竭,具治疗潜力。
Nature:人类大脑衰老的基因密码——科学家成功绘制出从婴儿到百岁老人的单细胞图谱
这项研究通过单细胞核RNA测序、单细胞全基因组测序和空间转录组学技术,揭示了人类大脑在衰老过程中的基因表达和基因组变化。
Blood:科学家成功破解罕见白血病的“基因密码”,揭示m6A修饰与Wnt信号通路的双重奏
研究人员通过多组学方法首次揭示了RBM15-MKL1融合蛋白如何保留RBM15的RNA结合和m6A修饰功能。
登上NEJM:中国学者开发in vivo CAR-T细胞疗法,成功治疗系统性红斑狼疮
该论文展示了对 5 例难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者的治疗效果,患者接受治疗后实现了 B 细胞的清除,疾病活动度降低,且未出现严重毒性作用。
皖医二附院成功救治一名重症急性胰腺炎合并极危高甘油三酯血症患者
近日,皖医二附院消化内科、重症医学科(ICU)等多学科团队成功救治一名因急性重症胰腺炎合并罕见极高甘油三酯血症及糖尿病酮症酸中毒、循环衰竭而命悬一线的患者。
Cell Stem Cell:北京大学王凯团队等开发快速生成功能性血管类器官的新方法
该研究确定了一个利用正向编程驱动干细胞快速生成血管类器官的新方法,摆脱了传统类器官制备所需的基质胶和生长因子,极大地改善了血管类器官的异质性,降低了分化成本,具有广泛应用前景。
柳叶刀:柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明,即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者,也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力,有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
Small:从干细胞到“迷你皮肤”,人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、汗腺的皮肤类器官
研究开发优化方案,利用人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、皮脂腺、汗腺等结构的皮肤类器官,可用于研究皮肤发育、疾病建模和重建手术。
Nat Cancer:让化疗药物“精准导航”,科学家成功破解三阴乳腺癌与胰腺癌治疗困境
来自亚利桑那大学等机构的科学家们通过研究带来了一款名为paclitaxome的智能纳米囊泡,其不仅能大幅提升紫杉醇的疗效,还能“组团”携带其它药物实现协同抗癌。