Blood：植物成分能够提高基因疗法的速度与有效性
2019年10月19日讯/生物谷BIOON/---基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。最近，在来自Scripps Rese
Science子刊：抑制抗原非依赖性信号转导可降低CAR-T细胞的毒副作用
2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（(chimeric antigen receptor, CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。 这种新的治疗策略的关键之处在于构建一种被称作嵌合抗原受体（chimeric antigen r
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Cell：通过构建胰腺癌干细胞分子依赖性图谱，揭示胰腺癌治疗新策略
2019年4月23日讯/生物谷BIOON/---耐药性和癌症复发仍然是胰腺癌治疗所面临的关键挑战。在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校等研究机构的研究人员通过使用RNA测序（RNA-seq）、染色质免疫沉淀测序（ChIP-seq）和全基因组CRISPR分析来绘制胰腺癌干细胞的分子依赖性图谱，其中胰腺癌干细胞是优先驱动肿瘤发生和进展的高度治疗抵抗性细胞。相关研究结果发表在2019年4月18
治疗抑郁症 致幻蘑菇成分获FDA突破性疗法认定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美国FDA授予该公司研发的赛洛西宾（psilocybin）疗法突破性疗法认定，用于医治治疗抵抗性抑郁症（treatment-resistant depression，TRD）。FDA将与COMPASS Pathways公司合作，加快赛洛西宾的研发过程。TRD是一个巨大的未满足医疗需求，在全球有大约1亿人的抑郁症对已有疗法没
ACS Nano：科学家开发出新型氧输运系统改善肿瘤乏氧，减轻肿瘤对氧依赖治疗方法的耐受性
广西医科大学赵永祥（Yongxiang Zhao）教授团队证实：氟碳链功能化介孔硅纳米粒能有效负载和输运氧气到肿瘤部位，改善了肿瘤的缺氧环境，提高了耗氧治疗方法（如化疗、放疗、光动力治疗和声动力治疗等）的治疗效果。这一研究发现发表在12月26日的《ACS Nano》杂志上（影响因子 IF=13.94）。缺氧微环境是实体肿瘤的一个重要特征，它与肿瘤的发生、发展、侵袭、转移等密切相关，对多种耗氧治疗方
Nat Genet：新方法可校正CRISPR筛选的癌症基因依赖性数据中的假阳性
图片来自Lauren Solomon, Broad Communications，改编自Meyers RM, Bryan JG, et al. Nature Genetics 2017。2017年11月3日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，布罗德癌症依赖性图谱（Broad Cancer Dependency Map）团队将来自342种癌细胞系的基于CRISPR的数据添加到他们不断增加的癌
PLoS Pathog：合成分子SUW133有望杀死体内的潜伏性HIV
A)为苔藓虫素-1结构。B) 为苔藓虫素-1类似物SUW133结构。图片来自Marsden MD, et al. (2017)。2017年9月24日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）、加州大学洛杉矶分校和斯坦福大学的研究人员设计出一种合成分子，能够在小鼠体内重新激活潜伏性的人免疫缺陷病毒（HIV，俗称艾滋病病毒），并且导致一些被感染的细胞死亡。相关研究结果
Mol Cell：揭示出蛋白Rad52在RNA依赖性DNA修复中发挥关键性作用
在培养皿中，酵母菌落在利用Rad52指导的反链RNA链交换修复DNA断裂后存活下来，图片来自Georgia Tech。2017年6月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德雷塞尔大学和佐治亚理工学院的研究人员发现同源重组蛋白Rad52如何在RNA依赖性的DNA修复中发挥着至关重要的作用。这一研究结果揭示出这种蛋白的一种令人吃惊的作用，并且可能有助鉴定出新的癌症治疗靶标。相关研究结
如何利用可替代疗法降低机体对药物的依赖性？
苯二氮平类药物(比如安定和赞安诺)是一种常用于治疗焦虑症的镇静剂处方药物，但有研究证据表明，如今人们对这些药物的依赖性越来越高，而且这些药物的副作用也越来越普遍，因此我们就需要寻找一种可替代的新型疗法。