柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
2025-03-11
柳叶刀：低剂量IL-2治疗，可改善渐冻症患者生存率
这项 2b 期随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验证实：作为利鲁唑的附加疗法，长期使用低剂量 IL-2 可安全改善渐冻症患者生存率并减缓功能衰退进程。
2025-05-16
从实验室到患者，药明康德赋能罕见病药物创新浪潮
2025-03-10
Nature Medicine ：颠覆性发现，TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”！
该研究不仅直接比较了LuPSMA与传统化疗药物卡巴他赛的疗效，更首次在大型随机试验中，通过对近300份ctDNA样本的深度剖析，揭示了ctDNA在预测LuPSMA和卡巴他赛疗效方面的差异化价值。
2025-06-02
TheraP试验揭秘，低ctDNA患者竟是LuPSMA的“超级响应者”
LuPSMA的成功开启了PSMA靶向放射性核素治疗的新时代。ctDNA分析框架同样可以应用于评估其他PSMA靶向放射性核素治疗（如锕-225、铽-161）的临床开发，加速这些新药的研发进程。
2025-06-03