Nat Cancer：科学家有望开发出治疗白血病的新型靶向性疗法
2021年5月31日 讯 /生物谷BIOON/ --编码BAP1组蛋白H2A去泛素酶复合体的ASXL1的突变通常会发生在人类骨髓肿瘤中，而且与患者预后较差存在一致性的关联。然而ASXL1突变改变BAP1活性并驱动白血病发生的精确性分子机制，目前研究人员并不清楚。近日，一篇发表在国际杂志Nature Cancer 上题为“Epigenetic targeted
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！
肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten 3期临床：持续改善健康状况!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
武田mobocertinib获美国FDA优先审查：首个治疗EGFR外显子20插入突变阳性肺癌的口服靶向疗法!
mobocertinib是一种EGFR外显子20插入突变(EGFRex20ins)靶向抑制剂，在中国和美国均被授予了突破性药物资格。
新型口服疗法获FDA突破性疗法认定，治疗1型糖尿病
vTv Therapeutics 宣布，其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活剂TTP399已获得FDA授予的突破性疗法认定，作为胰岛素辅助疗法，用于1型糖尿病的治疗。 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，当人体免疫系统攻击并破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，患者的胰腺停止分泌胰岛素，从而导致血糖升高。虽然该疾病原因尚未完全阐明，但科学家认为遗传因素和环境因素均与其
白血病(AML)新药！欧盟CHMP推荐批准Onureg：首个用于首次缓解的AML患者的一线口服维持疗法!
一线继续治疗中，与安慰剂相比，Onureg显著延长总生存期和无复发生存期！
肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在美国进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
Science子刊：心脏球形干细胞移植有望治疗扩张型心肌病，并揭示这种疗法的作用机制
2021年1月17日讯/生物谷BIOON/---扩张型心肌病（dilated cardiomyopathy, DCM）是一种由心肌衰弱引起的影响心室的疾病。如果任其发展，DCM可导致心力衰竭和死亡，尤其是儿童。目前，唯一的治疗方法是心脏移植，但这也有其自身的挑战：漫长的等待时间以确保合适的供体心脏、器官排斥的可能性、漫长的住院和恢复时间等等。近几十年来，干细
科学家在脑脊液中发现新形式的阿尔兹海默病tau蛋白 或有望帮助开发新型靶向性疗法！
2020年12月20日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Brain上题为“CSF tau microtubule binding region identifies tau tangle and clinical stages of Alzheimer’s disease”的研究报告中，来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过研究在大脑
