中国科学家揭示肥胖性心肌病线粒体自噬调控新机制
肥胖已成为全世界范围的流行病。肥胖的发病率不断增长，并且被认为是癌症等慢性病和死亡率升高的主要危险因素。大量研究表明肥胖与心血管疾病关系密切，特别是冠心病、心衰和房颤。肥胖也与心肌肥厚、心室功能障碍和舒张顺应性降低的发生发展有关。目前针对肥胖性心肌病缺乏有效的药物治疗手段，寻找有针对性的防治靶点一直是医学界关注的重要课题。线粒体自噬蛋白FUNDC
PNAS & Cell Rep：科学家成功揭示阿尔兹海默病的新型治疗性靶点 有望开发新型靶向性疗法
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，发表在国际杂志PNAS和Cell Reports上的研究报告中，来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究利用一种新开发的方法对患者大脑进行研究识别出了阿尔兹海默病的新型治疗靶点，这种新方法能帮助研究人员测定潜在药物对阿尔兹海默病患者的治疗效应，相关研究或为进行阿尔兹海默病研究及药物开发指明了方向。尽管
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
J Neuroinflammation：开发出首个有望有效治疗阿尔兹海默病的靶向抗体疗法
2020年9月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Neuroinflammation上的研究报告中，来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究有望开发出一种治疗阿尔兹海默病的新型疗法，研究者表示，利用一种特殊抗体来靶向作用炎症或有望治疗阿尔兹海默病；目前阿尔兹海默病及其相关的痴呆症尚无有效的治愈性手段，但随着老龄化
eLife：深入探究阿尔兹海默病发生的关联基因 或有望帮助开发新型靶向性疗法
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自阿拉巴马大学等机构的科学家们通过研究追踪了一种在阿尔兹海默病发生过程中扮演关键角色的基因，这种名为BIN1的基因早在2009年就被发现与阿尔兹海默病发生有关；这项研究中，研究者指出，BIN1能帮助调节大脑神经元的活性，这一点非常重要，因为过度的神经活性—
优于辉瑞bosutinib 诺华白血病口服疗法3期临床达主要终点
诺华8月26日宣布，其研究性疗法asciminib（ABL001）与辉瑞bosutinib（博舒替尼，BOSULIF）相比，在24周治疗慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）患者的主要分子反应（MMR）率方面具有统计学显着优势，该3期临床研究ASCEMBL初步分析达到了主要终点。这使诺华更有希望赢得一项新药批准，以解决慢性粒细胞白血病（C
Haematologica：揭秘共价闭合环状RNAs在白血病发生过程中扮演的关键角色 或有望开发多种白血病靶向性疗法
2020年8月15日 讯 /生物谷BIOON/ --每年全球都有大约110万新发血液癌症患者，目前化疗依然是最常用且最有效的治疗手段，然而在成年人群中更具恶性形式的白血病的出现或许就迫切需要研究人员开发新型早期诊断策略以及新方法来给患者带来更好的临床治疗结果。日前，一项刊登在国际杂志Haematologica上的研究报告中，来自新加坡国立大学等机构的科学家们
MyoKardia创新心肌病口服靶向疗法达到所有3期临床终点
今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者
安进口服疗法Otezla治疗轻中度银屑病获得积极顶线结果
今日，安进公司（Amgen）宣布，其口服疗法Otezla（apremilast）在治疗轻中度斑块状银屑病患者的3期研究ADVANCE中，与安慰剂组相比，在第16周的静态医生总体评估（sPGA）中，使患者的皮肤状况达到了统计学意义上的显着改善。银屑病是一种慢性，炎症性皮肤病，其症状包括覆盖着银色鳞片的红色斑块、干燥、皲裂、出血，以及增厚的、凹陷或隆
辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批，首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!
2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg口服胶囊，用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）成人患者。值得一提的是，Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。