Theranostics：中国团队破解视网膜疾病密码，外泌体疗法或改写治疗史
该研究发现微小RNA-204可靶向Tgfbr2调控视网膜下小胶质细胞脂质代谢，视网膜色素上皮来源外泌体可递送该微小 RNA 改善视网膜功能，为相关视网膜疾病提供治疗新策略。
2025-09-22
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-04
赛诺菲收购Blueprint，加速罕见免疫疾病领域布局
赛诺菲通过收购 Blueprint，以 91 亿美元现金 + 4 亿美元潜在 CVR 获得其明星药物 Ayvakit 及早期免疫管线，补强罕见病与免疫学领域竞争力，预计 2025 年第三季度完成收购。
2025-06-03
Cell：新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传性免疫疾病
Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。
2025-06-24
Nature系列综述：CAR-T在自身免疫疾病中异军突起，将面临哪些挑战？
CAR-T 从肿瘤领域“跨界”来的自身免疫疾病领域，正在改写其治疗规则。开发更多靶点或双靶点组合，覆盖更广的 B 细胞谱系能够减少 CAR-T 细胞疗法的脱靶风险，提高安全性和有效性。
2025-07-09
Langmuir：阻断IDO1酶有望治疗一系列炎症性疾病
2025-06-30
Science子刊：我国科学家开发出有望治疗破坏性神经退行性疾病的新疗法
Chen与中国各地的合作团队发现，在阿尔茨海默病和Sandhoff病（遗传性神经退行性疾病）小鼠模型中，症状出现前进行的移植成功替代了缺陷细胞，减缓了神经元退化。
2025-08-27
靶向疾病蛋白的新方式找到了
一项发表于《科学》（Science）的研究通过系统探索cereblon（CRBN）的靶点空间，揭示了分子胶诱导的新底物识别规则，为开发新一代降解剂提供了重要指导。
2025-07-13
Nature子刊：刘燕/王存玉/罗聃团队开发新型纳米药物，缓解细胞衰老，逆转衰老相关疾病
该研究开发了一种参与能量代谢的纳米药物——EM-eNM，通过维持线粒体稳态以缓解细胞衰老、逆转衰老相关疾病。
2025-08-24