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Nature:突破罕见病治疗困境!科学家发现巴氏综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

Blood Adv:老年白血病治疗大变革!

迈阿密大学西尔维斯特综合癌症中心等机构的科学家们领衔制定了2025年新版老年AML治疗指南,该指南基于最新临床证据,系统回答了老年AML治疗中最关键的九个问题,涵盖是否治疗、如何选药、移植时机等。

2025-12-06

Nature:CRISPR激活,治疗儿童严重大脑疾病

该研究将 CRISPR 激活(CRISPRa)技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗,在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中,成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平,逆转了神经发育障碍。

2025-09-19

Cell系列综述:复旦大学舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力

DFNB9 基因治疗实现成功的临床转化,为其他类型HHL的基因治疗药物开发提供了关键经验与可复制的路线蓝图。

2025-09-25

肠道菌群:抗癌治疗的 “隐藏队友”,你了解吗?

研究发现,特定肠道菌群可辅助诊断结直肠癌、肝癌等多种癌症,还能影响放化疗、免疫治疗的疗效,而粪菌移植、益生菌、饮食调节等方式,有望成为抗癌治疗的 “神助攻”。

2025-12-02

Cancer Cell:肿瘤内细菌,驱动癌症治疗耐药性

该研究发现,肿瘤浸润细菌具核梭杆菌破坏癌症上皮细胞间的相互作用并诱导细胞周期停滞,从而赋予了癌细胞对化疗药物 5-氟尿嘧啶(5-FU)的耐药性,突显了微生物与肿瘤之间的相互作用是治疗的潜在靶点。

2025-10-19

JECCR:浙江大学医学院附属第一医院等单位合作发文——癌症免疫治疗中有前景的诊断和治疗靶点

研究人员发现HDAC7 在膀胱癌(BCa)中过度表达,并与较差的预后相关。

2025-12-27

STTT:抑制RNA结合蛋白,增强卵巢癌免疫治疗

RNA 结合蛋白(RBP)是高级别浆液性卵巢癌 C5 亚型(C5-HGSC)免疫逃逸的关键调控因子,抑制 IGF2BP1,可与 PD-1 阻断剂协同作用,逆转免疫逃逸。

2025-12-31