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哈佛校友联创,累计融资超6亿美元,加州初创重新定义基因治疗,预计2年内管线进临床

Shankar Ramaswamy 告诉外媒,公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床,接下来几个月内将会披露管线的更多细节。

2023-07-28

Cancer Cell:新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点

来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制,本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联,并发现了一种潜在的新型治疗靶点。

2023-07-31

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19

刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠

该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB

2023-04-20

2篇Nature+1篇Cell子刊:全能干细胞的体外培养进展到哪一步了?

在本文回顾的三项研究中,所培养出的细胞体系均含有多种细胞类型,因此,需要进一步明确定义其主要亚群的关键生物学特征。

2023-06-02

《癌细胞》:食管癌精准免疫治疗获突破!剑桥大学卢欣教授团队揭示,肿瘤内单核细胞可作为生物标志物

研究团队在论文中表示,检测TMC可通过二代测序(NGS)完成,因此在临床实践中可与TMB同时检测,更好地预测EAC免疫治疗效果,乃至推广到更多已普遍采用免疫+化疗联合治疗模式的癌症当中。

2023-07-13

揭示黑色素细胞干细胞困在毛囊隆起中竟会导致毛发变白

一项新的研究显示某些干细胞具有在毛囊的不同生长区室之间移动的独特能力,但随着人们年龄的增长,它们会被困住,因而失去了成熟为色素细胞和维持毛发颜色的能力。相关研究结果于2023年4月19日在线发表在Na

2023-04-28

Cell:利用新型碱基编辑技术研究单核苷酸变异对人类造血干细胞的影响

在一项新的研究中,来自美国哈佛医学院、布罗德研究所和哈佛干细胞研究所等研究机构的研究人员使用了一种高度精确的称为碱基编辑(base editing)的基因组编辑技术,对来自患者骨髓的造血干细胞进行了数

2023-05-25

4名全色盲患者基因治疗后可看到红色,全球最快进展已到临床I/II阶段

全色盲(Achromatopsia,ACHM)患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能,七彩世界在其眼中是一片灰暗,如同观黑白电视一般,仅

2023-07-13

Nat Med:在1期临床试验中 CAR-自然杀伤性T细胞疗法或有望表现出潜在的治疗结局

来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究报告了首个人类1期临床试验的中期结果,该试验中,研究人员评估了一种遗传工程化的自然杀伤性T细胞(NKT)免疫疗法在治疗成神经细胞瘤上的安全性、抗肿瘤活性和免疫特征

2023-05-30