骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
在中国，德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！德琪医药合作的新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor进入2期研究!
今年5月底，德琪医药宣布，eltanexor的1/2期临床试验在中国完成首例患者给药。
研究发现内侧苍白球电生理特征可预测梅杰综合症深部脑刺激治疗效果
梅杰综合症（Meige syndrome，MS）是一种罕见的颅颈部节段性肌张力障碍，症状通常发生于成年期，且女性较男性发病率高（比例约为1.6：1～3.3：1）。患者会出现睁眼困难、眨眼次数增加、精神障碍等症状，生活、社交等方面往往会受到严重影响。MS早期治疗方式包括口服药物（如抗胆碱能药、多巴胺拮抗剂等）和肉毒素-A局部注射。但部分患者对口服药物反应差且副
骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予罗氏/艾伯维Venclexta(维奈克拉)第6个突破性疗法认定!
在中国，Venclexta(唯可来®，维奈克拉)于2020年12月获批，治疗急急性髓性白血病(AML)。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓性白血病(AML)：疗效显著!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
Journal of Parkinson's Disease：帕金森症患者应当接种COVID19疫苗
帕金森氏病（PD）的患者和护理人员已经对COVID-19疫苗在PD及其对症治疗的特定背景下的功效和安全性表示担忧。在刚刚发表在《Journal of Parkinson's Disease》上的评论中，专家从基于证据的角度解决了这些担忧。他们的结论是，除非有特定的禁忌症，否则应建议PD患者使用已批准疫苗进行COVID-19疫苗接种。
eprenetapopt+阿扎胞苷治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)疗效优于阿扎胞苷!
eprenetapopt是一款p53再激活剂，可重新激活突变型p53蛋白的活性，诱导程序性死亡。
美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
Organs-on-a-Chip：模拟大脑用于理解帕金森症
根据最近发表在《Organs-on-a-Chip》杂志上的一项研究，模仿受帕金森氏病影响的脑细胞的设备可以帮助寻找新的治疗方法。主要作者Jens Schwamborn说：“我们创造了一种人类神经元，该神经元处于与人类大脑相似的环境中。这可以帮助我们更深入地了解帕金森氏病的发生情况，并开发出更有效的治疗方法。”