骨髓增生异常综合症(MDS)新药！美国FDA授予新一代选择性核输出抑制剂(SINE)eltanexor孤儿药资格!
来源：本站原创 2022-02-15 03:31
在中国，德琪医药正在开发eltanexor用于治疗MDS和多种肿瘤。
骨髓增生异常综合症-MDS（图片来源：cfch.com.sg）
2022年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药（Antengene）合作伙伴Karyopharm Therapeutics近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予eltanexor孤儿药资格（ODD）：该药是一种新型口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS）。
MDS是一组起源于骨髓造血干细胞的异质性髓系克隆性恶性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，有高风险发展为急性髓系白血病（AML）。MDS发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期（OS）分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为AML。
在美国，每年约有15000人被诊断为中高危MDS。目前，对于新诊断的较高危MDS患者，标准治疗方案为阿扎胞苷、地西他滨等去甲基化药物（HMA）方案，但HMA方案无法清除恶性克隆并且仅对40-60%的患者有效。HMA方案治疗失败后的MDS患者预后较差，缺乏有效的治疗手段，中位总生存期仅为4到6个月。目前，针对HMA难治性MDS，尚无批准的治疗方法。
目前，Karyopharm正在开展一项开放标签1/2期研究（KCP-8602-801；NCT02649790），评估eltanexor作为单一疗法或与经批准的药物和试验药物联合应用于多种类型的血液学和实体瘤癌症患者。此前，Karyopharm报告了一项由研究人员赞助的1期研究的阳性数据，该研究评估了eltanexor单药治疗去甲基化剂（HMA）难治性MDS患者。结果显示，总缓解率（ORR）达到了53%，中位总生存期（OS）达到了9.9个月。这与HMA难治性MDS患者4到6个月的历史生存期相比是有利的。
eltanexor化学结构式（图片来源：selleckchem.com）
eltanexor是一种新型口服选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，也是核输出蛋白XPO1的特异性拮抗剂。XPO1水平升高通常与预后差或化疗耐药性相关，eltanexor可通过抑制XPO1促使肿瘤细胞凋亡，已在多种血液瘤和实体瘤的异种移植模型中显示出较好的抗肿瘤活性。
eltanexor是新一代SINE化合物。相较于第一代SINE化合物，eltanexor具有较低的血脑屏障渗透及较广的治疗窗口，因此具有更好的耐受性，从而能实现更高频次的给药以及高浓度、长时间的药物暴露。eltanexor将适用于更广泛的适应症。
目前，德琪医药正在中国开展eltanexor针对骨髓增生异常综合症（MDS）及晚期实体瘤患者的临床研究。（生物谷Bioon.com）
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