Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
2023-04-13
Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。
2023-03-30
科学家发明了一种新的反义寡核苷酸治疗肌萎缩侧索硬化症
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进展迅速的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元选择性丢失，导致临床发作后5年内瘫痪和死亡。
2023-03-13
中老年人嗅觉越好，脑萎缩越少，认知功能下降越慢
本研究首次评估了老年人群中嗅觉功能与脑体积及神经认知功能之间纵向变化的关联，并证实了嗅觉功能的下降与部分脑区的萎缩及认知功能的下降存在纵向关联，且这种关联在认知功能障碍人群中更为显著。
2022-12-15
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
2022-10-27
你的高脂饮食不仅扩大腰围，还致大脑萎缩！
这项研究中，从小鼠出生8周开始，就被随机分配到标准饮食或高脂饮食30周实验组。在不同的时间间隔监测食物摄入、体重和葡萄糖水平，以及葡萄糖和胰岛素耐量测试和认知功能障碍。
2022-07-28