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脊髓性肌萎缩重磅口服创新药艾满欣®进入2022年国家医保目录

国家对罕见病患者用药保障和健康权益的高度重视,也是各方合力为SMA患者和家庭减负纾困的又一重要里程碑。

2023-01-18

中老年人嗅觉越好,脑萎缩越少,认知功能下降越慢

本研究首次评估了老年人群中嗅觉功能与脑体积及神经认知功能之间纵向变化的关联,并证实了嗅觉功能的下降与部分脑区的萎缩及认知功能的下降存在纵向关联,且这种关联在认知功能障碍人群中更为显著。

2022-12-15

“超级妈妈全维支撑计划”温暖启航,全方位守护脊髓性肌萎缩(SMA)患者家庭

罕见病患者们自身的命运亟待关注,而这些默默承担、负重前行的“超级妈妈”们也同样值得被看见。

2022-11-07

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化(ALS)靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1基因突变型ALS(SOD1-ALS)约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA结合,使其被RNase-H降解,从而减少SOD1蛋白的合成。

2022-10-27

《自然·医学》:早治疗是脊髓性肌萎缩患儿的生命线!

OA的治疗大大改善了SMA患儿的症状,但在治疗过程中已经产生或可能产生的毒性问题,也不能被忽视。

2022-09-26

你的高脂饮食不仅扩大腰围,还致大脑萎缩

这项研究中,从小鼠出生8周开始,就被随机分配到标准饮食或高脂饮食30周实验组。在不同的时间间隔监测食物摄入、体重和葡萄糖水平,以及葡萄糖和胰岛素耐量测试和认知功能障碍。

2022-07-28

高脂肪饮食,不但会增加你的腰围,还会导致大脑萎缩

这项研究提供了新的证据,将慢性肥胖和糖尿病与阿尔茨海默病联系起来。在小鼠上证实了肥胖和糖尿病会损害中枢神经系统,加剧精神疾病和认知能力下降。

2022-07-12

Cell:诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩

将诺西那生钠与FDA批准的第二种药物---丙戊酸(valproic acid, VPA)---组合使用可能是提高它的治疗效果的一种新方法。

2022-07-19

Nature:免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化中发挥重要作用

在一项新的研究中,来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说,免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)(也被称为卢伽雷氏病)中发挥基本作用。

2022-06-29

脊髓性肌萎缩(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!

在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。

2022-06-22