阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
Mol Cell：RNA功能研究面临的挑战
六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战，涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。
2024-11-15
《分子精神病学》：去斑块，消炎症，还促神经再生！科学家证实，神经生长因子小分子类似物有治疗阿尔茨海默病的潜力
该研究揭示了BNN27多方面的神经保护作用，主要包括减少Aβ负担、恢复突触功能、减轻神经炎症，促进神经再生和改善认知功能等等。
2024-12-04
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
Nat Commun：SARS-CoV-2 3CLpro EDP-235小分子抑制剂可阻止病毒在体内复制和传播
EDP-235是一种有效的口服SARS-CoV-2抑制剂，对所有常见的SARS-CoV-2变种具有一致的抑制作用。
2024-08-25
Nature Chemical Biology：天然小分子通过靶向载脂蛋白L2来缓解肝纤维化
本研究利用高内涵筛选系统发现了具有强效的抗肝纤维化作用的大戟科二萜类化合物DP，并确定了APOL2为DP的直接作用靶标，DP的抗纤维化效应依赖于APOL2介导的ER应激通路。
2024-08-09
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
Genome Biol：杨力组开发基于深度学习的计算分析框架实现RNA测序数据直接鉴别RNA编辑与DNA突变位点
DEMINING框架通过嵌入的深度学习模型DeepDDR，实现了从RNA测序数据中高效、精确地鉴定RNA编辑和DNA突变。
2024-10-16
Cell：利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链非编码RNA
作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA，包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。
2024-11-29