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礼来分子抑制剂再获FDA加速批准

名为LIBRETTO-121的临床试验评估了Reztevmo在儿童和青少年患者中的疗效,该试验是一项国际性、单臂、多队列研究。

2024-06-05

Science子刊:一种称为SR-18292 的分子有望治疗镰状细胞病

研究表明,将一种小分子与羟基脲结合使用,可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。

2024-08-12

Cell:分子化合物ESI1有望实现髓鞘再生

本研究展示了一个概念证明,即逆转受损大脑中存在的少突胶质细胞的沉默活性可以实现髓鞘再生。

2024-05-22

npj Precis Onc:新识别的RNA分子或能帮助临床医生预测结直肠癌患者的疾病是否会复发?

来自奥塔哥大学等机构的科学家们通过研究将处于疾病早期阶段的结直肠癌患者分为会继续进展为转移性疾病和复发的患者以及不会继续进展的患者,这或许能帮助患者获得更好的治疗结果。

2024-11-20

分子糖尿病新药临床试验遭FDA暂停,Biomea股价大跌57%

Biomea Fusion专注于发现和开发口服共价小分子,用于治疗代谢疾病和基因驱动的癌症。

2024-06-07

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容性调节RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

赛诺菲潜在“first-in-class”分子疗法达主要终点

Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价BTK抑制剂,有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物。

2024-05-25

Nature Cell Biology: RNA-RNA 相互作用调控果蝇 oskar mRNA 颗粒组装及营养应激响应

该研究深入揭示了oskar mRNA中的特定RNA-RNA相互作用在果蝇胚胎发育中的功能性和结构性角色。

2024-11-22

首次发现大脑神经细胞中的某些 RNA 分子终生不会更新

首次证明了一部分负责保护遗传物质的核糖核酸分子具有与神经元同等的长寿属性。

2024-04-18