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开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

Nat Neurosci:绘制出首张全面RNA异构体图谱,揭示神经多样性与疾病奥秘

这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱,深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。

2024-04-29

礼来分子抑制剂再获FDA加速批准

名为LIBRETTO-121的临床试验评估了Reztevmo在儿童和青少年患者中的疗效,该试验是一项国际性、单臂、多队列研究。

2024-06-05

Nat Commun:毒性的RNA短链可杀死脑细胞,有可能导致阿尔茨海默病产生

阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失,预计到 2023 年,美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。

2024-01-22

iScience:揭示RNA结合蛋白在癌症发生中发挥的重要作用有望帮助开发新型靶向性癌症疗法

本文研究结果表明,揭示这些旁系同源蛋白(在本文中指LARP4A和LARP4B蛋白)的明确生物性角色或许能提供新方法来识别组织特异性的靶点及开发潜在的药物干预策略。

2024-05-11

战胜EB病毒相关癌症?Science:通过抑制IDO1酶的活性,不仅能有效控制病毒在血液中的活跃程度(病毒血症),还能显著抑制淋巴瘤的形成

研究人员发现,病毒能诱发感染的细胞会加速产生名为IDO1的酶类,导致线粒体产生更多的能量,而这些额外的能量正是EBV重编程B细胞增加其代谢和快速增殖所需要的。

2024-06-08

Molecular Cancer: CIRCNOX4激活促进非细胞肺癌肿瘤生长和转移

本研究揭示了一种新的机制,通过这种机制,环状RNA诱导的成纤维细胞生态位有助于非小细胞肺癌的炎症微环境和转移进展。

2024-04-03

Mol Psychiatry:RNA修饰或会破坏阿尔兹海默病患者机体细胞中线粒体的蛋白合成

本文研究首次证明了TRMT10C能有到ND5 mRNA发生m1A甲基化修饰,从而引起线粒体功能障碍,而这种新识别出的机制或许会参与到Aβ所诱导的线粒体功能障碍中。

2024-05-13

分子糖尿病新药临床试验遭FDA暂停,Biomea股价大跌57%

Biomea Fusion专注于发现和开发口服共价小分子,用于治疗代谢疾病和基因驱动的癌症。

2024-06-07

Nature:科学家揭示人类细胞肺癌药物治疗反应背后的奥秘

本文研究揭示了在治疗下人类小细胞肺癌的基因组进化的关键过程,并识别出了共同的祖先或能作为癌症复发时克隆多样性的来源,揭示了与癌症对化疗敏感和耐受相关的中央基因组模式。

2024-03-16