帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
一种实验性疗法或有望成功治愈HIV感染
2020年7月27日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一名感染AIDS的巴西男子在接受了一项旨在清除体内隐藏潜伏病毒的高强度实验性药物疗法治疗后，已经一年多没有出现任何疾病症状了；研究者表示，这个病例需要进行独立的验证，现在推测可能的治疗方法或许还为时尚早。图片来源：Federica Narancio/Zoom加利福尼亚大学的研究者Monica Gand
两篇NEJM论文表明实验性新冠疫苗mRNA-1273前景广阔
2020年7月29日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家过敏与传染病研究所（NIAID）的研究人员报道，两剂预防2019年冠状病毒病（COVID-19）的实验性疫苗诱导出强大的免疫反应，并迅速控制了暴露于SARS-CoV-2的恒河猴上下呼吸道中的这种冠状病毒。相关研究结果于2020年7月28日在线发表在NE
全球首个BCMA靶向疗法！葛兰素史克Blenrep获欧盟批准，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤！
Blenrep是BCMA为靶点的抗体药物偶联物(ADC)，BCMA是血癌新药研发的热门靶点。
全球唯一突破性生物疗法：东沛制药治疗神经营养性角膜炎新药欧适维®在华获批
2020年8月20日，意大利制药企业东沛制药宣布，中国国家药品监督管理局已批准其塞奈吉明滴眼液（欧适维®）用于治疗中度或重度神经营养性角膜炎（NK）——一种会导致角膜瘢痕形成和视力下降的罕见进展性眼病。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
首个突破性疗法花落传奇 国产创新药未来还要面对哪些挑战？
8月5日，国家药监局药品评审中心（CDE）在其官网上对首个拟突破性疗法品种进行了公示。公示信息显示，由南京传奇生物报审的LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂），经CDE审核同意纳入突破性治疗程序。根据国家药监局7月8日发布的《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》的规定，公示5日内无异议的（药品）即纳入突破性治疗药物