滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA批准新适应症：总缓解率91%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。
多靶点TKI抑制剂获FDA突破性疗法认定
Exelixis宣布FDA授予其多靶点小分子TKI抑制剂cabozantinib (卡博替尼)突破性疗法认定（BTD），作为一种潜在疗法，用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌（DTC）患者，这些患者接受之前的治疗后疾病发生进展。 12月21日，Exelixis宣布了cabozantinib治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌的关键性III
TCR双特异性蛋白获FDA突破性疗法认定
英国生物技术公司Immunocore宣布FDA授予其新型双特异性蛋白tebentafusp（IMCgp100）突破性疗法资格，用于治疗HLA-A*02：01阳性的不可手术切除或转移性成人葡萄膜黑色素瘤（mUM）患者。Tebentafusp是Immunocore公司采用其专有的ImmTAC技术平台开发的一种新型双特异性蛋白，将可溶性T细
表观遗传学疗法可以将杀伤性T细胞变成杀死癌细胞的高手
2021年2月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自加拿大大学医疗网络玛嘉烈公主癌症中心和多伦多大学的研究人员通过开展一系列优雅的实验，构建出特定白细胞的“超级士兵”来提高抗肿瘤反应。具体而言，他们描述了一种修饰DNA的表观遗传学疗法，可以通过增强杀伤性T细胞杀死癌细胞的能力，将它们转化为“超级士兵”。相关研究结果于2021年2月19日在线
一种新型安全有效的口服组合性疗法有望根治子宫肌瘤！
2021年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --子宫肌瘤（uterine fibroids）是育龄妇女，特别是有色人种女性经期大量出血及疼痛的常见原因；据统计，仅在美国每年就有340亿美元的医疗费用与治疗女性子宫肌瘤相关，目前治疗子宫肌瘤除了手术外几乎没有其它更好的治疗选择。近日，一篇刊登在国际杂志New England Journal of Medic
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
全球首个化疗骨髓保护预防性疗法获批！先声药业拥有中国权益
北京时间2021年2月13日，G1 Therapeutics公司宣布其主打产品Trilaciclib（商品名：COSELA）获得美国FDA批准，用于预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。据悉，Trilaciclib是由G1公司发现并开发的一款“First-in-Class”小分子短效CDK 4/6抑制剂，是一种
阿尔兹海默病实验性药物donanemab展现出巨大治疗希望
2021年1月18日 讯 /生物谷BIOON/ --美国礼来制药公司近日宣布了一项关于阿尔兹海默病实验性药物donanemab的小型研究令人鼓舞的结果。这项为期两年的2期临床试验纳入了272名轻度至中度有阿尔兹海默病症状的患者，纽约时报报告说，礼来公司表示，相比接收安慰剂治疗的患者而言，通过每四周输注这种实验性药物的患者智力下降的速度减缓了32%；当进行do
CD19 CAR-T细胞疗法！美国FDA批准百时美Breyanzi(liso-cel)：治疗大B细胞淋巴瘤，安全性更高!
Breyanzi是同类最佳CD19 CAR-T细胞疗法，具有更低的神经毒性(NT)/细胞因子释放综合征(CRS)发生率。