Cell：新研究解析出人类胱氨酸转运蛋白的三维结构，有助开发针对胱氨酸病的新疗法
在一项新的研究中，研究人员结合了他们在研究蛋白结构和功能的三种专门方法方面的专业知识，确定了突变如何干扰胱氨酸转运蛋白的正常功能，提出了一种开发这种疾病新疗法的方法。
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
Science：在禁食期间，半胱氨酸阻止TORC1过度激活
这些作者发现，在发育中的动物，脂肪细胞在禁食期间通过在溶酶体和线粒体之间输送营养物来控制生物合成。在诱导自噬后，氨基酸从溶酶体中释放出来，一些作为TCA循环的底物来补充线粒体中的碳。营养物似乎以TCA循环中间产物的形式被暂时储存，然后被提取出来用于合成促进TORC1重新激活的氨基酸。
Advanced Science：开发苯丙氨酸药物调控白血病肿瘤免疫微环境
常规化疗和靶向药物是白血病治疗的主要手段，但常发于儿童和成人的急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）由于缺乏有效的靶向药物，较髓系白血病和B淋巴细胞白血病复发率高、预后差、更难治愈。大约 20% 的儿童 T-ALL 患者和 50% 的成人 T-ALL 患者对一线治疗不敏感，严重影响病人的预后和生存率。近年来研究发现，肿瘤免疫干预治疗可有效提高白血病和实体肿瘤的治
Nature：缬氨酸在T细胞急性淋巴细胞白血病的癌症生长中起着关键作用
在一项新的研究中，来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员发现作为许多动物蛋白的分子构成单元（building block），一种称为缬氨酸的氨基酸在T细胞急性淋巴细胞白血病的癌症生长中起着关键作用。他们指出参与使用细胞中缬氨酸的基因在癌症T细胞中比正常T细胞更活跃。
BJP：富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此，需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例，而且据报道，LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里，作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展，总结了从体外
家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药！CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市，延迟结直肠手术！
在临床试验中，CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。
Science：让胰腺癌缺乏半胱氨酸可杀死癌细胞
2020年4月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的研究人员以胰腺癌小鼠为研究对象，指出一种正在开发的用于治疗罕见肾脏结石病的化合物可能具有抵抗胰腺癌的潜力。这种化合物让肿瘤缺乏半胱氨酸，而半胱氨酸对胰腺癌细胞的存活至关重要。相关研究结果发表在2020年4月3日的Science期刊上，论文标题为“Cysteine