癌症免疫治疗“水晶球”？iScience：科学家有望利用多模态特征来预测癌症患者接受免疫疗法的效果
这项研究展示了如何整合转录组学数据来全面描绘肿瘤微环境的表型异质性，并预测其在免疫检查点阻断免疫疗法中的命运。
2024-09-18
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
玛伐凯泰治疗梗阻性肥厚型心肌病迄今最长疗效和安全性数据公布
玛伐凯泰是首个且目前唯一获批用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂，已惠及全球数千名患者，其靶向此类疾病的核心病理生理机制，正在重新定义这一患者群体的治疗前景。
2024-09-06
Nature Genetics：揭示免疫治疗新篇章：五大潜在因素助力免疫检查点抑制剂（CPI）疗效精准预测
该研究通过对大规模患者队列的全面分析，揭示了肿瘤微环境、基因组和既往治疗对CPI疗效的复杂影响，为未来的癌症免疫治疗提供了新的思路。
2024-09-16
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nature Nanotechnology | 张景勍/张凌/谭群友合作开发智能仿生纳米制剂治疗痛风
该研究开发了一种新型智能纳米系统，用于痛风性关节炎的多模式治疗。该系统的关键是设计了一个混合膜涂层，结合了M2巨噬细胞与外泌体的优点。
2024-07-22
司美格鲁肽治疗MASH III期研究第1部分成功，将于明年申请新适应症
2024-11-17
