国产CD19 CAR-T细胞疗法！CASI/合源生物CNCT19细胞注射液获NMPA批准在中国开展新药临床试验！
2019年12月06日讯 /生物谷BIOON/ --CASI Pharmaceuticals, Inc.是一家美国纳斯达克上市的生物医药公司，在中国、美国及世界其他地区拥有药物开发、产品加速上市和创新疗法探索平台。近日，该公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已正式批准其合作伙伴——合源生物科技（天津）有限公司（以下简称合源生物）
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性
I-Mab Biopharma 宣布新型免疫疗法得到批准在中国进行多发性骨髓瘤的临床试验
I-Mab Biopharma是一家总部位于中国和美国的临床生物制药公司，专门致力于发现和开发免疫肿瘤学和自身免疫性疾病中新型或高度分化的生物制剂，以及德国生物制药公司MorphoSys AG今天宣布，I-Mab已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的研究性新药（IND）许可。人类单克隆抗CD38抗体TJ202 / MOR202用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的二三期临床试验将在中国大
CAR-T细胞疗法临床试验启动 治疗晚期前列腺癌
日前，美国希望之城（City of Hope）宣布，启动其开发的靶向前列腺干细胞抗原（PSCA）的CAR-T细胞疗法，治疗晚期前列腺癌患者的临床试验。这是美国首批全国性招募前列腺癌患者的CAR-T临床试验之一。该项试验招募33名PSCA表达呈阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，通过监测不同剂量疗法的疾病反应，确认该疗法的最佳剂量与安全性。此外，还将研究CAR-T细胞的增殖
Moderna全身性mRNA疗法临床试验成功
9月12日，Moderna公司举办了一年一度的研发日（R&D day）活动。提到Moderna公司，大家可能并不陌生，这家生物医药领域的“独角兽”曾经创下生物科技领域最大IPO的纪录。该公司的mRNA药物开发平台代表着一种全新的治疗模式。然而，使用mRNA作为治疗手段还处于起步阶段，每年一度的研发日是Moderna公司展现这一治疗模式潜力和可行性的好机会。Moderna公司在今年的研发日上
Nat Med：临床试验表明新型CAR-T细胞疗法有望更安全地治疗急性淋巴细胞白血病
2019年9月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，来自英国伦敦大学学院（UCL）的Persis Amrolia教授、Sara Ghorashian博士及其团队开发出一种旨在更快靶向癌细胞并导致更少副作用的新型CAR-T细胞疗法。这种方法在治疗以前无法治愈的急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿方面提供非常有前景的结果。相关研究结果发表在2019年9月的Nature Medicine期
NKMax宣布启动其NK细胞疗法的I期临床试验 挑战难治性癌症
2019年8月13日，NKMax America，一家开发NK（自然杀伤）细胞疗法的生物技术公司，宣布启动SNK01-US01的I期临床试验，SNK是一种离体扩增的自体的NK细胞疗法，用于难治性癌症治疗。该公司的首席运营官Paul Song表示：“我们很高兴在美国启动SNK的首次临床研究，并期待建立相应临床数据，以支持SNK作为难治性癌症患者安全有效治疗方案。”NKMax America首席技术官
全球首款获批的CAR-T疗法临床试验申请在华获得受理
昨日（8月12日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理了由诺华提交的CAR-T疗法CTL019（Kymriah）的临床试验申请（受理号：JXSL1900067）。2017年8月，CTL019获得美国FDA批准，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内FDA批准的首款细胞疗法。2
Science子刊：I期临床试验表明药物局部诱导的IL-12基因疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤患者
2019年8月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的临床研究中，一种可诱导的肿瘤定位基因疗法首次在胶质母细胞瘤患者中进行了测试。这种由两部分组成的方法涉及将一个编码免疫激活物的基因注射到脑瘤部位中并服用一种激活这个基因的药物，从而导致免疫激活物---白细胞介素12（IL-12）---的产生和免疫细胞渗入到肿瘤组织中。这些结果还提示着这种治疗可能延长患者的生存期。相关研究结果发表在2019年8