Nature：利用6156个人类基因组序列成功构建出人类基因组约束图谱
每个人的基因组都有数百万个基因变异，但大多数变异几乎没有影响，这使得临床医生很难根据基因差异进行医学诊断。
2023-12-28
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机
2023-10-14
TN：中国科大周江宁团队首次发现，神经元CARS水平增加驱动的神经炎症或是阿尔茨海默病的病理学机制之一！
神经元CARS水平增加驱动的神经炎症可能是AD的病理学机制之一，为AD提供了新的潜在生物标志物和治疗靶点。
2024-01-17
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
Nat Cancer：靶向FLT3中D835Y驱动突变的TCR-T细胞有望治疗急性髓细胞性白血病
在一项新的研究中，来自挪威奥斯陆大学、奥斯陆大学医院和瑞典卡罗林斯卡医学院的研究人员确定了一种治疗急性髓细胞性白血病（acute myeloid leukemia, AML）的潜在靶标：AML患者共有
2023-10-18
Mol Cancer | 浙江大学郑祥毅/刘犇/罗金旦揭示R环驱动晚期前列腺癌的生长迟缓和多西他赛化疗敏感性增强
该研究证明IGF2BPs可以以m6A依赖的方式调节R-环代谢。在细胞核中，IGF2BP蛋白更倾向于结合甲基化DNA：RNA杂交体而不是ssRNA。
2024-05-05
基因疗法龙头进行战略重组
2023年10月5日，基因治疗领军企业uniQure宣布进行战略重组，以减少运营费用和支持多个临床阶段项目的进展。主要措施包括：减少28%与核心产品Hemgenix生产无关的劳动力，约114个职位；总
2023-10-09
