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照亮黑暗基因组:ROME发布首个临床前数据,靶向非编码RNA,治疗红斑狼疮

几十年来,药物发现只专注于人类基因组中编码蛋白质的基因,而这部分基因只占整个基因组的2%。

2023-11-22

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

Cancer Discov:新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果

CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法,它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSK)首创,涉及对患者的T细胞进行基因改造,使之能够识别并攻击癌细胞。然后,这些CAR-T

2023-11-28

Nature子刊:使用光遗传学,调控类器官中的基因表达

源于干细胞的类器官已成为研究人类发育和疾病建模的越来越重要的工具。但一直缺少来控制和研究类器官中基因表达的时空模式的方法。

2023-11-06

NEJM:每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因

来自deCODE Genetics公司等机构的科学家们发表了一项关于冰岛人口检测到可操作的基因型与其寿命之间关联的研究,相关研究结果或能促进冰岛政府宣布在全国范围内开展精准化的医疗服务。

2023-11-15

调查显示多基因胚胎筛查(PGT-P)的公众接受度高于预期

美国纽约最近的一项全国调查结果表明,多基因检测的植入前基因检测(PGT)对民众有一定吸引力,他们并不觉得该项检测存在道德层面的风险,而且认为PGT可能比种系基因组编辑更有用。

2023-11-08

WT1基因的−KTS变体是小鼠卵巢形成所必需的

通常情况下,性染色体为 XY 的小鼠发育睾丸,染色体为 XX 的小鼠发育卵巢。早期性腺是成为卵巢还是睾丸取决于细胞发育为作为睾丸支持细胞的塞托利细胞(Sertoli cell),还是发育为作为卵巢支持

2023-11-13

研究发现,可激活癌症保护基因

阿司匹林及其衍生物可用于治疗p53缺失的肿瘤中激活miR-34a和miR-34b/c,用于治疗此类病例。

2023-11-07

Sci Transl Med:一种驱动肝脏损伤的特殊蛋白或有望作为开发治疗非酒精性脂肪性肝炎新型疗法的潜在靶点

来自匹兹堡大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了在NASH中诱发肝脏损伤的关键因素,这或许未来有望帮助开发治疗NASH的新型疗法。

2023-10-13

模拟失重改变T细胞基因表达,或可为宇航开发潜在疗法

纽约有一项新研究发现,人类T细胞会重新连接其基因表达以应对模拟失重。研究人员表示,这些发现可能有助于为从太空飞行返回后、患有免疫缺陷且更容易感染的宇航员们开发治疗方法。

2023-10-26