Nature：科学家破解NRAS突变黑色素瘤的密码——新靶点SHOC2
来自诺华生物医学研究所等机构的科学家们发表了一项突破性研究揭示了SHOC2蛋白或有望作为NRAS突变癌症的一个潜在治疗靶点。
2025-05-15
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
2025-06-17
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
2025-07-07
Nature：杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破！研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来
2025-02-15
JCO：索托拉西布联合帕尼单抗有望治疗KRAS G12C突变的结直肠癌
CodeBreaK 300试验为KRAS G12C突变结直肠癌患者带来了新的希望，索托拉西布联合帕尼单抗的组合疗法在延长无进展生存期和提高客观缓解率方面表现出显著优势，为患者提供了一种新型治疗选择。
2025-05-07
《免疫》：康奈尔团队发现，天选抗阿尔茨海默病突变的保护作用，抑制STING通路或可模拟！
研究者们这次彻底调查了APOE3 R136S突变的分子机制，发现它能够抑制小胶质细胞中tau蛋白诱导的cGAS-STING-IFN激活，降低tau负荷，防止tau蛋白诱导的突触丢失和神经元功能降低。
2025-06-30
NEJM：新型药物组合或能增加PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的总生存期
这些结果支持了这种精准肿瘤学方法的有效性，尤其是在那些疾病特征表明预后不良的患者中，早期和快速的疾病控制对于实现更好的长期结果至关重要。
2025-06-04
有望破解人类基因组98%非编码“暗物质”，开启AI驱动基因调控研究新时代
《自然》杂志发表的评论文章称，AlphaGenome是破解基因组 98% 非编码“暗物质”的一把新钥匙。
2025-06-27