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世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Sci:增强TXNIP表达可能是治疗酒精相关性肝病的潜在方法

该研究结果为lsc介导的ALD发展提供了见解,并表明增强TXNIP表达可能构成一种潜在的保护ALD的策略。

2024-03-18

揭示MSL2确保哺乳动物双等位基因表达机制

你有没有想过,为什么我们的细胞中每条染色体都有两个拷贝?在繁殖过程中,我们从父母那里各得到一个拷贝。这意味着,我们也从每条染色体或每对父母那里获得了每个基因的两个拷贝或等位基因。

2023-12-28

中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据

结晶样视网膜变性(BCD)是由CYP4V2基因突变引起的一种特殊类型的常染色体隐性遗传视网膜色素变性。

2024-04-30

基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革

在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。

2024-06-04

BioNTech创始人发表Cancer Cell论文:表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫

研究表明,当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体(mAb)联合使用时,MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应,并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。

2024-03-18

Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型

研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。

2024-05-27

Science:发现大麦合成有毒生物碱禾草碱的第二个关键基因

在一项新的研究中,来自德国莱布尼茨植物遗传与作物研究所和汉诺威莱布尼茨大学的研究人员发现了第二个基因(AMI 合酶,HvAMIS),并发现这两个基因位于同一条染色体的附近。

2024-04-28

Nat Commun | 成都中医药大学等单位多组学研究加速广抗冠状病毒药物发现

该研究通过整合基因组、代谢组等组学研究手段与抗冠状病毒活性研究,系统的揭示了千金藤素及其代谢产物的广谱抗冠状病毒能力。

2024-02-22

Nat Microbiol | 微生物世界的新视角:microbeMASST质工具揭示微生物代谢网络

microbeMASST相比其他质谱搜索工具的最大创新之处在于其独特的数据库架构和搜索算法。

2024-02-11