Nature子刊:高彩霞团队开发反向先导编辑系统,在人类细胞中实现高效、精准基因编辑
这些结果表明,Rep-X 辅助的、环状 RNA 介导的反向先导编辑系统,拓宽了基因组编辑范围,显著提高了编辑效率,并在精准度和安全性方面展示了显著优势,有望成为疾病模型构建和基因治疗的有力工具。
2025-06-05
Nature Medicine:东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型(DFNB9)患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
次4D直播“迷你大脑”发育,竟发现决定大脑区域的不是基因而是“细胞胶水”
研究人员开发了一套巧妙的“现场直播”系统,成功地对人脑类器官的早期发育进行了长达数周的实时、高清四维(3D空间+时间)成像。
2025-06-23
Nature:科学家揭秘人类胚胎早期发育中的基因奥秘——为何有些怀孕会失败?
大约每136次怀孕中就有一次因为胎儿中的新突变而失败,这一发现不仅让我们对人类基因组有了更深入的理解,也为那些经历怀孕失败的家庭带来了新的希望。
2025-05-27
Environ Sci Technol:污水处理厂排出的“隐形杀手”——纤维与碎片微塑料成抗生素耐药基因载体,加剧水环境健康风险
研究发现污水处理厂排放的纤维状和碎片状微塑料会富集抗生素耐药基因,促进其增殖与传播,加剧受纳水体环境风险,明确了污水处理厂通过微塑料塑造水生耐药组的作用。
2025-07-10
Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造,开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具,在小鼠体内实现了高效基因编辑,凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
2025-05-26
Front Cell Dev Biol:RAX2基因通过调控关键因子主宰视网膜光感受器细胞发育
本研究利用人类视网膜类器官和单细胞测序,发现RAX2缺失会影响光感受器细胞命运决定,其可能通过调控PAX6和SOX2表达参与视网膜发育,为相关视网膜疾病提供潜在治疗靶点。
2025-06-25