Nat Immunol：新研究揭示FLI-1可激活静止的造血干细胞，有望开发出更有效的骨髓移植和基因疗法
研究人员开发了一种利用FLI-1刺激造血干细胞的方法，每次只需几天，使用类似于改良的基于mRNA的疫苗的方法。
2025-03-12
Sci Transl Med：哮喘疗法新突破！肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解
LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制，LIT实现了更快、更安全的治疗结果。
2025-04-24
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
first in class基因疗法I期研究结果积极
基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。
2024-09-03
Nat Med：利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中，他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，再获近2亿美元融资，推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题，其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种（例如猪）的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
Science：剪接体对RNA转录本的编辑延迟会导致细胞死亡
在这项新的研究中，这些作者如今发现了一种以更微妙的方式干扰剪接过程的机制。它与剪接体的一个由三种亚基U4、U5 和 U6组成的特定部分有关。
2024-11-28
Science：细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中，研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法，这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中，并可进行时间控制。
2025-05-20
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
2024-12-26
