基因编辑猪器官人体后存活超过6个月,刷新异种器官移植纪录
该男子移植的基因编辑猪肾脏由 eGenesis 公司开发,该公司由乔治·丘奇、杨璐菡等人创立,通过 CRISPR 基因编辑解决了猪器官人体移植面临的两大障碍——免疫排斥以及猪逆转录病毒。
2025-09-10
Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
Cell Death Dis:科学家利用基因编辑技术开发出首个人类胎盘类器官,有望揭示ACE2的关键角色和作用
本研究揭示了基因编辑的胎盘类器官如何帮助科学家们更好地理解ACE2在妊娠健康中的关键作用。
2025-02-26
Nature子刊:尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法,实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒(LNP)递送系统,实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑,并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验
这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。
2025-04-18
世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好
这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。
2025-04-03
Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法
该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。
2025-04-27