Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗
该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。
2025-04-13
Nature:最精准的先导编辑器来了
2019 年,刘如谦教授团队开发出了“先导编辑器”(Prime Editor,PE),这是一种基于 CRISPR 系统的新一代基因编辑工具,相比 CRISPR-Cas9 更精准
2025-09-25
Nature:利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿,随着技术的不断进步,研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而,该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17
锐正基因公布全球首个获批中美临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物ART001最新临床研究数据
2025年5月6日,锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")宣布,其自主创新研发的体内基因编辑药物ART001,在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的人体临床研究中获得了优异的临床数据。
2025-05-06
Cell:我国科学家开发出基于人工智能机器人的基因组编辑系统,有望加快杂交育种的长期瓶颈
这项研究标志着农业新纪元的开启:通过对植物和机器的协同设计,科学家正在为更快、更便宜、更可持续的作物育种铺平道路——这对日益增长的全球粮食系统韧性需求至关重要。
2025-08-26
糖尿病治愈新希望:CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素,且无需使用免疫抑制药物
研究人员使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑了来自捐赠者的胰岛 β 细胞以避免排斥反应,并将这些细胞注射移植到一名患有 1 型糖尿病的男性患者前臂肌肉中,且患者未接受任何免疫抑制药物。
2025-09-06
Nat Med:利用碱基编辑技术有望治疗由斯塔格特病引起的视力丧失
研究开发出一种针对基因组中特定位点的核苷酸腺嘌呤的分子系统。使用修饰的病毒载体将该系统递送到视网膜细胞中,他们的目标是校正与斯塔格特病相关的最常见突变。
2025-01-16
Cell:高彩霞团队开发超大片段DNA编辑新方法,实现千碱基到兆碱基级的高效、精准、无痕编辑
该研究开发了新型染色体编辑系统 PCE,在动植物中实现了跨越 kb 到 Mb 级别的多类型染色体精准操纵。
2025-08-06
我国学者将基因编辑的猪肝脏移植到人体内,并监测其运行状况
该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
2025-03-28