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Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病

本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。

2024-07-16

Lakeshore Biotechnology与微光基因达成合作,获得其CRISPR/Cas编辑器全球范围内许可

根据协议内容,濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可,用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

Nature Genetics:基因调控的精准地图——ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

通过将多种蛋白质与DNA的结合关系同时映射,ChIP-DIP 为我们提供了一个全新的视角,使得研究人员可以在一个实验中并行检测多个蛋白质的DNA结合模式,从而更加全面、精确地揭示基因调控的动态变化。

2024-12-09

Nature Genetics:基因调控的精准地图:ChIP-DIP技术开启蛋白质-DNA相互作用的新纪元

ChIP-DIP技术的出现,为基因调控的研究打开了一扇全新的大门。通过并行分析多个蛋白质-DNA相互作用,ChIP-DIP不仅显著提高了研究效率,还揭示了基因调控网络的复杂性和动态性。

2024-12-05

Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

Nat Methods:scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂区域的染色质修饰

该研究开发了一种基于单分子测序平台的 scNanoSeq-CUT&Tag 新方法,可以精准检测单个细胞内染色质修饰特征,包括组蛋白修饰和转录因子的结合分布模式。

2024-10-12

Nature Methods:探索RNA编辑的力量,从基础研究到临床应用

RNA编辑是细胞内一种精细的生物学过程,它通过对已经转录的RNA分子进行修饰和修改,调节基因的表达与功能。

2025-02-07

Nature:新的基因组记录技术使得活细胞能够记录自己的历史

ENGRAM将各种生物信号或事件与特定的符号条形码相联系,这一创新的记录手段是对先前分子记录技术的重要补充。

2024-07-24