Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
鼻内给药CRISPR基因编辑系统,绕过血脑屏障,治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台,使用AAV9通过鼻内吸入给药,能够绕过血脑屏障,进入中枢神经系统(CNS),进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路,显著改善小鼠焦虑症状。这种C
2023-06-28
Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中,来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型,用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病,从而可以直接在体内改造患病的血细胞,这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
刘如谦:2024年将进行首次先导编辑临床试验
在ASGCT会议上,Prime Medicine 重点介绍了其先导编辑辅助位点特异性整合酶基因编辑平台(PASSIGE™)平台,展示了其在不使用病毒载体的情况下产生多重编辑的CAR-T细胞疗法治疗某些
2023-10-13
洪佳旭/蔡宇伽:复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明,HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略,且无明显的CRISPR相关副作用,具有可接受的安全性。
2023-09-05
Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
Nature子刊:刘涛团队开发基于RNA编辑的密码子扩展,用于内源蛋白质标记
该研究扩展了内源蛋白标记方法,提供了一个广泛适用的平台,可以在活细胞中标记内源蛋白质,以研究其定位和功能。
2024-02-05
Molecular Therapy Nucleic Acids:纳米芯片可以对小鼠和人类器官进行高水平的基因组编辑
类器官是来源于胚胎干细胞、成体干细胞(ASCs)或诱导多能干细胞(IPSCs)的自组织三维培养系统。它们比传统使用的二维免疫细胞系更真实地概括了其原始上皮组织的结构、组成和功能。
2023-07-27