Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。
Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
Nature子刊:北京大学魏文胜团队开发先导编辑筛选技术,揭示人类基因组中功能性同义突变
针对这些功能性同义突变,魏文胜团队开发了一种专门的机器学习模型——DS Finder,并借助多方面的实验证据揭示了它们对诸如 mRNA 剪接和转录等各种生物过程的影响。
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具,实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白,还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Nature:CRISPR - Cas9 除基因编辑外,竟还能这样调控细菌免疫
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究揭示了CRISPR-Cas9在细菌免疫中的新角色,从而为理解细菌如何适应环境变化提供了新的视角。