小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)治疗药物通常长度为16-20个核苷酸，由化学修饰的核苷酸组成，位于DNA中央部分的两侧，主要通过硫代磷酸连接。
2022-09-13
我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
2022-09-28
Science：基因编辑大牛张锋教授新成果！在微生物中首次发现新的防御系统：微生物STAND ATPase直接识别病毒蛋白，并杀死受感染的微生物细胞
细菌使用多种防御策略来抵御病毒感染，其中的一些策略已经导致了突破性的技术，如基于CRISPR的基因编辑。科学家们预测，在微生物世界中还有许多抗病毒武器有待发现。
2022-08-15
双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应
该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。
2022-06-20
Nature Medicine：邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年
该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明，并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血
2022-08-04
Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径
细胞衰老现在被认为是动物和人类衰老的基本机制。DNA损伤和/或其他细胞应激源的积累导致增殖以及终末分化、不分裂的细胞经历衰老。
2022-08-25