2名患者癫痫发作率降低90%，再生干细胞疗法Ⅰ期试验数据出炉

癫痫是一种脑部慢性非传染性疾病，影响到全球大约 5000 万人。该病的特点是反复发作。癫痫发作时，身体某一部位或整个身体短暂非自主性抽搐（即部分性发作或全身性发作），有时伴有意识丧失和尿便失禁。

2010 年的一份研究论文表明，抗癫痫药物对大约 30% 的患者无效。2021 年发表的另一项研究表明，大约 30% 到 50% 的患者在停止服药后会出现癫痫复发。  

目前，所有此类患者都依赖手术治疗来获得永久缓解。然而，脑部手术也有其自身的风险。患者可能会遇到出血、过敏反应、组织损伤等一系列问题。在某些情况下，手术可能会导致患者暂时丧失视力、记忆或语言能力。

近日，细胞治疗生物技术公司 Neurona Therapeutics 报告了前两名接受其再生干细胞疗法治疗癫痫的患者的数据。

两名患者都患有耐药性内侧颞叶癫痫 (MLTE)，第一名患者有 7 年的癫痫发作史，在 NRTX-1001 给药前的六个月内，平均每月发作 32 次；第二名患者有 9 年的癫痫发作史，在治疗前的六个月内，平均每月发作 14 次。NRTX-1001 是由 Neurona 开发的一种再生干细胞疗法，源自多能干细胞，可产生神经递质 γ-氨基丁酸 (GABA) ，从而抑制大脑癫痫区域的癫痫发作活动。

在接受单剂量 NRTX-1001 一年后，I/II 期试验 (NCT05135091) 中的第一位患者报告癫痫发作频率降低了 95% 以上，达到了预先设定的疗效终点。与此同时，第二名患者在服药 7 个月后癫痫发作频率降低了 90% 以上。两名受试者均未报告严重不良事件，数据安全监测委员会审查了他们的进展并允许研究继续招募。

▲图 | Neurona 管线（来源：Neurona 官网）

自 2008 年成立以来，Neurona 累计融资 2 亿美元。最新一轮是 2021 年 6 月由 UCB Ventures 和 The Column Group 共同领投的 4150 万美元，后于 2022 年 5 月获得了加州再生医学研究所的 800 万美元赠款。

今年 2 月，该公司表示因资金问题，裁员 25%，并称此次裁员是财务审查和投资组合优先排序的结果，旨在“在当前资金紧张的情况下精简预算，并扩大可用现金以支持正在进行的 NRTX-1001临床试验”。正在开发的 NRTX-1001 是 Neurona 唯一进入临床的项目，于 2022 年启动，I / II 期试验将在初始剂量递增阶段招募多达 10 名患者，总共招募多达 40 名患者，预计初步完成日期为 2025 年 5 月。

在过去几年中，癫痫的患病率一直在上升，这促使对治疗方案的需求不断增长。

▲图 | 部分治疗癫痫管线进展（来源：“癫痫管线洞察力——2023 年” 报告）

市场调研公司 DelveInsight 的“癫痫管线洞察力——2023 年” 报告显示，有 70 多名活跃的参与者致力于开发 75 多种癫痫治疗管道疗法。其中，处于后期阶段的公司包括 Xenon Pharmaceuticals、Engage Therapeutics、Janssen Biotech 等。