锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Nature：新研究鉴定出调节神经干细胞衰老的基因
在一项新的研究中，来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体，神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。
干细胞“变”输尿管！Nat Commun成功用多能干细胞体外构建具蠕动功能的输尿管类器官
本研究成功从鼠和人多能干细胞体外诱导输尿管基质祖细胞，与上皮细胞重构具蠕动功能的输尿管结构，还能构建全PSC来源的输尿管类器官，可用于研究输尿管发育与疾病。
礼来收购Verve公司，为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低。
Nature子刊：王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统，实现高效基因编辑
该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造，开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具，在小鼠体内实现了高效基因编辑，凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。
Small：从干细胞到“迷你皮肤”，人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、汗腺的皮肤类器官
研究开发优化方案，利用人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、皮脂腺、汗腺等结构的皮肤类器官，可用于研究皮肤发育、疾病建模和重建手术。
Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型，用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
在这项最新研究中，陈斯迪教授团队开发了一系列背景为 C57BL/6 的 Cre 依赖的条件性表达小鼠或组成性表达 Cas12a 小鼠模型，包括 LbCas12a 和高保真增强版 AsCas12a。
第五轮 | 2025博鳌干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会
“2025博整干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会”将于2025年4月24-27日在海南博整召开！
第六轮 | 2025博鳌干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会
2025博鳌干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会4月24-26日即将召开！
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。