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《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Cell:我国科学家揭示在异基因造血干细胞移植中,干细胞输注时间对急性移植物抗宿主病发病率和严重程度的影响

研究结果强调了输注时间在异基因造血干细胞移植中的重要性,并建议在一天的早期输注应作为预防aGVHD的一种简单而有效的方法。

2025-04-03

锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品

2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。

2025-05-21

干细胞“变”输尿管!Nat Commun成功用多能干细胞体外构建具蠕动功能的输尿管类器官

本研究成功从鼠和人多能干细胞体外诱导输尿管基质祖细胞,与上皮细胞重构具蠕动功能的输尿管结构,还能构建全PSC来源的输尿管类器官,可用于研究输尿管发育与疾病。

2025-06-25

Nat Commun:揭示健康干细胞转化为口腔癌症干细胞背后的分子机制

研究人员利用多种先进技术在单细胞分辨率下追踪了健康干细胞转变为癌症干细胞的变化过程。

2025-02-28

礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法

在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。

2025-06-19

Stem Cell Res Ther:基因改造基质细胞巧建仿生微环境,无需额外养料也能养好造血干细胞

本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境,无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性,为基因治疗提供新方案。

2025-07-23

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Nature子刊:王小龙团队等利用AlphaFold3改造Fanzor系统,实现高效基因编辑

该研究对真核生物来源的Fanzor系统进行改造,开发出了靶向范围更广、效率更高的微型基因编辑工具,在小鼠体内实现了高效基因编辑,凸显了 Fanzor 系统作为生物学研究和治疗应用的多功能工具箱的潜力。

2025-05-26

Small:从干细胞到“迷你皮肤”,人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、汗腺的皮肤类器官

研究开发优化方案,利用人类诱导多能干细胞成功培育出含毛囊、皮脂腺、汗腺等结构的皮肤类器官,可用于研究皮肤发育、疾病建模和重建手术。

2025-05-19