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Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞基因

研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。

2024-11-13

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03

Nature:干细胞移植是否增加癌症风险?最早的干细胞移植案例提供了线索

这项研究对干细胞移植是否会增加癌症风险这一长期悬而未决的问题提供了有力的答案:移植受者体内的造血干细胞并未表现出显著的突变增加,其衰老速率与供体细胞相似。

2024-11-07

《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化

ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。

2024-06-16

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

时空特异性蛋白质递送及基因编辑研究方面获进展

本研究通过设计金属配位超分子(MOC)的层级自组装,并利用蛋白质表面氨基酸的氢键作用,构建了具有组织特异性的超分子纳米颗粒(LSNPs),发展了时空特异性蛋白质递送新方法。

2024-09-02

Cell综述:CRISPR基因编辑技术的过去、现在和未来

CRISPR基因组编辑技术的发展带来了一系列具有显著潜力的应用,从基础研究的进步到新治疗方法的开发。

2024-06-03

《自然》:再造大脑干细胞!科学家找到将星形胶质细胞重编程为神经干细胞的方法

这项研究揭示了成年的大脑中,具有干细胞特征的星形胶质细胞与激活的神经干细胞尽管转录组相近,但甲基化组差异明显,通过脑缺血等方式调控甲基化的变化,可以将它们重编程为激活的神经干细胞,促进神经发生。

2024-09-17

Nature:簇细胞在人体肠道中充当后备干细胞

簇细胞尤其令人印象深刻的是,它们能在辐照造成的损伤中存活下来。干/祖细胞在受到这种损伤后会失去增殖能力,而簇细胞却能存活下来,并生成所有不同类型的肠道上皮细胞。

2024-10-24

Cell:新研究表明细菌防御系统DdmDE有潜力用于基因编辑

Fu团队实验的初步数据表明,DdmD切割质粒后剩余的质粒片段可以作为向导DNA片段,DdmE可以与之结合,从而重复执行这一过程。

2024-09-19