Cell:先导编辑+AI,全面解析ATM基因所有点突变的功能
该研究利用先导编辑和深度学习对 ATM 基因所有可能的 27513 种单核苷酸突变(SNV)进行了全面功能评估,并开发了一种深度学习模型——DeepATM。
2025-07-16
Nature Biotechnology:基因编辑的“瑞士军刀”!16种序列特异性编辑器诞生,实现对DNA的“按需编程”
这项发表在《自然·生物技术》上的研究,不仅仅是创造了一套包含16个新工具的“基因编辑工具箱”,更重要的是,它提供了一套行之有效的通用策略 (general strategy)。
2025-07-10
Nature:干细胞的“户口”归谁管?研究揭示造血干细胞数量背后的“风险控制”策略
这项发表在《自然》上的研究,为我们描绘了一幅远比过去认知更加复杂和精密的HSC调控蓝图。它告诉我们,生命的设计中充满了权衡与制衡,一套精巧的双重保险机制,守护着我们血液系统的长治久安。
2025-09-01
国内唯一获批干细胞药物首位患者出院,国产干细胞药品取得临床应用突破
2025-09-16
Nature子刊:启动子编辑,实现对转基因表达的精准调控
在合成生物学迅速发展的背景下,精准调控基因表达的能力一直是人们最为渴望攻克的难题。该研究推出了一个名为 DIAL的新框架,能够实现对转基因表达前所未有的精准调控。
2025-10-19
Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Nature:李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点,成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道,并利用新的基因驱动体系,将这一改造快速扩散至整个蚊群。
2025-08-03
Nature Genetics :重估克隆性造血——利用自然“基因条码”窥见造血干细胞的谱系限制与演化
研究人员们利用一种巧妙的自然“条形码”,成功地“窃听”了人体内HSC家族的百年变迁,其发现不仅颠覆了我们对造血的传统认知,更对理解衰老、血液疾病乃至癌症的起源,投下了深远的一瞥。
2025-11-15
Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。
2025-04-17