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最长18个月无需光照,首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征

克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸,是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。

2023-08-22

NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病

作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗

2023-06-19

Nat Cell Biol:揭示特殊基因的缺失诱发人类肾癌发生的分子机制

来自新加坡A*STAR研究所等机构的科学家们通过研究揭示了基因PBRM1的缺失是如何导致肾癌发生的。

2023-08-07

高彩霞系统解读基因编辑领域的主要技术

在生命科学领域,人们一直有一个目标,即能够程序化、特异性和高效地编辑所有活细胞的DNA序列,这在基因研究、基因治疗、遗传育种和合成生物学中具有无限的价值。

2023-03-02

单细胞多组学技术揭示三维基因组与基因表达的关系

在高等真核生物中,基因组在细胞核内的三维空间构象对细胞功能至关重要。例如,增强子常常通过三维空间相互作用对远端目的基因的转录活性起调控作用

2023-06-21

Cell子刊:孙磊/强力团队提出“代谢弹性”新概念,揭示了衰老和肥胖中的基因弹性下降

总的来说,这项研究介绍了诱导代谢弹性作为评估代谢健康的有效手段,以及遏制衰老和肥胖的代谢下降的可行策略,这些研究结果为衰老和肥胖带来的代谢异常后果提供了一个动态视角。

2023-08-28

Cell重磅:脑胶质瘤的起源在于表观基因组改变

该研究确定了人类神经胶质瘤中活性发生表观遗传改变的两个基因——一个是驱动癌症发生的致癌基因PDGFRA,一个是预防癌症的抑癌基因CDKN2A。

2023-07-27

成立仅两年,渤健前高管创立的基因疗法初创关停

在成立不到两年后,非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足,宣布关停,并解雇了所有员工。

2023-08-04

研究揭示DNA腺嘌呤去甲基化酶参与PRC2介导的基因表达抑制的新机制

DNA 腺嘌呤第六位氮原子上的甲基化(6mA)修饰最早发现广泛存在于原核生物基因组中,保护基因组免受外源DNA入侵。近年来,多种真核生物基因组DNA上的6mA 修饰也被发现,且其在基因组中的分布、丰度

2023-09-09

Nature子刊:通过电流刺激基因表达,激活人类细胞产生胰岛素

可穿戴电子设备被用于监控健康参数,如体力活动和血糖水平,但它们现在还不能用于直接改变基因活动。能控制基因表达的设备可能有利于涉及激活或沉默特定基因的医疗干预,例如增加体内特定激素的产生。

2023-08-07