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Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09

Nat Biotechnol:利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑

在一项新的研究中,来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法

2024-02-26

Nature子刊:汤玮欣团队开发更高活性、更好序列兼容性的腺嘌呤碱基编辑器

由于具有更宽的编辑窗口与更好的序列兼容性,ABE8r可以有效编辑其他ABEs难以编辑的疾病相关位点。

2024-01-03

Nature子刊:毕昌昊/张学礼团队开发基于糖基化酶的新型碱基编辑器

该研究还证实了DAF-CBE和DAF-TBE可对人诱导多功能干细胞(hiPSC)进行高效碱基编辑。

2024-01-03

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

欧洲决定放开对基因编辑农作物的监管

尽管欧洲议会长期以来一直对“新基因组技术”持相当大的反对态度,但最近几个因素已经减轻了他们的抵制。

2024-02-12

Nature子刊:平渊团队开发基因编辑溶瘤病毒-T细胞嵌合体,用于癌症免疫治疗

该研究发现,T细胞能够增强eOA的实体瘤靶向输送,通过在瘤内基因编辑PD-L1基因改善肿瘤微环境,可以同时增强溶瘤病毒疗法和过继T细胞疗法的实体瘤治疗。

2024-02-13

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04