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Cell子刊:上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统

CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统,拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。

2023-07-11

鼻内给药CRISPR基因编辑系统,绕过血脑屏障,治疗焦虑症

该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台,使用AAV9通过鼻内吸入给药,能够绕过血脑屏障,进入中枢神经系统(CNS),进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路,显著改善小鼠焦虑症状。这种C

2023-06-28

Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20

Nature重磅:张锋团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统,为基因编辑再添新工具

在这项最新研究中,研究团队从真菌、藻类、变形虫以及北圆蛤(一种蛤蜊)中分离 Fanzor 蛋白,并进行 RNA 引导系统得研究。对 Fanzor 蛋白的生化表征表明,Fanzor 是一类 DNA 切割

2023-07-05

里程碑时刻:FDA受理首个CRISPR基因编辑疗法上市申请

CRISPR Therapeutics的创始人是2020年凭借CRISPR基因编辑获得诺贝尔化学奖的Emmanulle Charpentier。

2023-06-12

Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗

这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。

2023-06-07

张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因

在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述

2023-07-03

所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

2023-07-03

体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病

此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白

2023-06-19