J Dent Res：新研究成功绘制牙髓干细胞和牙周膜干细胞的基因组图谱
在一项新的研究中，来自美国牙医协会福赛斯研究所（ADA Forsyth Institute）和北卡罗来纳大学教堂山分校的研究人员利用单细胞转录组分析，成功绘制了牙髓干细胞（dental pulp st
2024-01-17
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
从挂科被开除到成为基因组学“教父”，他天生就是一位天马行空的科学家
从一个阅读障碍者到成为科学家，从被学校开除到成为大学教授，对于George Church 来说，无论是科研还是人生，似乎远远没到绝境的时候。
2024-02-20
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
Nat Biotechnol：利用包膜递送工具可实现在体内对T细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员开发了一种新的CRISPR-Cas9精准靶向递送方法
2024-02-26
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Genet：基因组数据揭示淋巴瘤转变为致死性癌症背后的分子机制
来自中国香港科技大学等机构的科学家们通过研究阐明了低级别淋巴瘤在进展为更具侵袭性的肿瘤的过程中是如何发生变化的，这或有望帮助开发新型靶向性疗法来治疗淋巴瘤。
2024-01-08
4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据，追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源
4篇论文表明，这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具，当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时，能够提供对疾病的新见解。
2024-01-29
Cell Host & Micro：纤维、基因和肠道微生物组？科学家揭示人类炎性肠病的潜在诱发因子
本文研究发现为科学家们治疗炎性肠病提供了一条潜在的新途径，通过定制特定的膳食干预措施来影响机体肠道微生物组的功能，研究人员或许就有望操控这些细菌群落来减缓机体的炎症水平。
2024-04-09