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陈凌懿:应用基因组编辑技术研究小鼠胚胎干细胞中Erk信号通路的作用

介绍了小鼠胚胎干细胞Erk信号通路研究背景,Erk信号通路机制,发现了有别于现在普遍接受的观点的结果,那就是Erk信号在小鼠ESC的端粒长度维持、基因组稳定性和自我更新中起了不可缺少的作用。

2017-09-07 课时:30分钟

丁秋蓉:基因组编辑在干细胞疾病模型建立和基因治疗中的应用

介绍了人群疾病基因组学的研究,尤其是全基因 组关联分析(GWAS)和罕见病研究,提示多个基因以及基因组区域和代谢综合征的发病显著相关。深入解析这类遗传发现,我们从基因组学研究出发,综合人多能干细胞疾病模拟、基因组编辑技术和模 式动物平台,对SORT1、AKT2、KLF14等代谢疾病相关基因组位点进行了功能和分子机制的深入解读;并研究利用基因组编辑技术体内直接靶向成体细胞,建立高效、特异和安全的核酸酶体内运输方式,探索潜在的代谢疾病新基因治疗方案。

2017-09-15 课时:41分钟