Nature：告别“一种药治一种病”——重写单个tRNA基因，PERT策略有望通过“通用补丁”治疗数千种遗传病
研究人员利用先导编辑将细胞内冗余的内源tRNA基因转化为“抑制性tRNA”，提出了一种名为 PERT 的通用治疗策略。这不仅是一次技术革新，更是一场关于平衡“疗效”与“安全性”的深度生物学探索。
Nature子刊：赵金存团队等发现广谱抗病毒基因GALNT2，对抗冠状病毒和流感病毒感染
该研究不仅深化了我们对宿主-病毒相互作用的理解，也为开发针对冠状病毒、流感病毒等呼吸道病原体的广谱抗病毒策略提供了新靶点与理论基础。
Nature子刊：从痕量样本中“打捞”未知融合基因，上海交通大学宋萍/王玉东合作开发肿瘤精准诊断新技术
该研究提出了一种在基于PCR的文库构建过程中使用锚定随机反向引物(ARRP)检测潜在新基因融合的方法，允许同时捕获突变和RNA剪接变体。
Nature：科学家发现SLC45A4 基因有望成为慢性疼痛患者的新希望
来自牛津大学等机构的科学家们通过研究发现了一种名为SLC45A4的基因，其能编码一种神经元多胺转运蛋白且与慢性疼痛密切相关，这一发现不仅为理解疼痛的分子机制提供了新的视角。
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
Science：重新审视基因报告的“非黑即白”，借助机器学习破解致病变异“外显率”的百年难题
这项工作是人工智能与基因组学深度融合的典范。它证明了，通过巧妙地设计，我们可以利用AI从看似“嘈杂”的真实世界临床数据中，挖掘出与基因功能紧密相关的深层生物学信息。
研究揭示小麦抗白粉病和条锈病基因新模式
研究团队通过将野生二粒小麦与普通小麦高产品种进行杂交和连续回交，经过分子标记辅助选择，已经创制出携带MlIW170/Pm26和YrTD121的高产抗病新种质。
《自然・免疫学》揪出元凶：缺氧悄悄“剪断”免疫细胞基因开关，后遗症持续半年以上
研究团队发现，低氧似乎会在产生中性粒细胞的骨髓细胞上留下持久印记，这意味着即使在氧含量恢复正常后，其影响仍可能持续存在。
Nat Commun：帕金森疾病背后的肠道秘密，科学家揭示微生物组的“肠脑轴”作用
本文通过大规模的元分析揭示了帕金森病患者肠道微生物组的显著变化，并评估了其在疾病诊断中的潜在应用价值。
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。