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JCI Insight:全外显子组测序揭秘人类动脉粥样硬化发生的“隐形推手”

本文研究通过全外显子组测序技术首次在人类动脉粥样硬化斑块中发现了大量克隆细胞群的存在,这些克隆细胞群或会通过不对称细胞增殖在斑块形成和发展中发挥重要作用。

2025-06-20

单细胞测序解锁人类系统性硬化症治疗新策略

研究结果表明,外周血单核细胞患者的外周血单核细胞中存在显著的免疫细胞异常。

2025-06-25

Nature Genetics:陈万泽团队开发单细胞转录因子测序技术,剖析转录因子剂量对细胞重编程异质性的影响

该研究开发了 scTF-seq技术,实现了剂量敏感的大规模基因扰动单细胞组学,并以转录因子介导的细胞重编程为模型,系统揭示了基因剂量在细胞命运调控中未被充分认识的多层次、非线性复杂效应。

2025-10-06

Science:我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因

研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统,证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。

2025-10-27

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

Nat Neurosci:基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因,有望破解新型发育障碍之谜

来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究,利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”,发现了331个对神经发育至关重要的基因。

2026-01-10

Nat Genet:5000+基因变异竟是免疫疾病推手,新工具破解基因调控盲区

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究,揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色,为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。

2025-09-08

中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31